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生物靶向药物治疗儿童多发性大动脉炎有效性和安全性的临床研究
作者: 许玉洁
单位: 浙江大学医学院附属儿童医院

摘要

本研究旨在审视并对比生物靶向药物与传统免疫抑制方案在儿童起病多发性大动脉炎(c-TA)临床诊疗中的实证表现。通过对疗效轨迹与安全边际的深度剖析,为该类罕见重症的方案选择提供基于循证医学的参考依据。

采取回顾性队列研究设计,系统性梳理了2018年1月至2025年12月期间收治的20名儿童起病患者。依据干预策略的差异,将研究对象划分为靶向治疗观察组(n=17)与单纯免疫制剂对照组(n=10)。研究深度整合了患儿的临床表征、炎症指标及影像学演变数据,在平均3.72年的随访周期内,对两组的缓解深度与复发频率执行了定量评估。

数据分析显示,靶向治疗组在诱导临床缓解方面展现出更高比例(71.4% 对 41.7%),尽管受限于样本规模,其统计学差异未达显著水平(P>0.05)。在疾病韧性表现上,靶向组的复发风险相对较低(42.9%),优于对照组的58.3%,且生物制剂在维持疾病长期稳态方面具有明显的时长优势。研究同时揭示了一个不容忽视的临床现象:即便靶向药物效能优异,但患儿往往因依从性缺失导致自发性停药,进而诱发病情震荡。安全性层面,随访期内除一例患儿因术后感染并发脓毒性休克不幸离世外,其余多数患者病情控制良好,其中两例已平稳过渡至成年期。

相较于传统免疫调节手段,靶向治疗在重塑c-TA病程、遏制血管损伤进展方面具有更佳的临床潜力,且整体安全属性可靠。然而,药物依从性的脆弱性——尤其是随意的治疗中断,依然是制约临床预后的核心瓶颈,这对未来的慢病管理路径提出了更高维度的挑战。

关键词: 多发性大动脉炎;生物制剂;免疫制剂;疗效评价
来源:中华医学会第二十八次风湿病学学术会议