评估托珠单抗（TCZ）在糖皮质激素（GC）难治性成人斯蒂尔病（AOSD）患者中的真实世界疗效与安全性，并探索可以预测治疗反应的指标。

本研究为单中心、前瞻性队列研究，纳入2021年6月至2024年6月于北京大学人民医院风湿免疫科就诊的GC难治性AOSD患者。所有患者均接受静脉托珠单抗（4-8 mg/kg，每4周一次）治疗，并完成至少12个月的随访。主要终点为12个月时达到临床缓解的患者比例，次要终点包括6个月时的临床非活动性疾病（CID）率、GC剂量变化、实验室指标及疾病活动度评分变化、药物留存率及安全性。根据2024年EULAR/PReS标准，临床缓解定义为持续CID至少6个月；CID定义为AOSD相关症状完全消失且炎症指标（CRP、ESR）恢复正常。根据患者的临床特征分为关节型、系统型；根据基线SF水平分为A组（SF < 2500 μg/L）和B组（SF ≥ 2500 μg/L）。采用卡方检验/独立样本t检验/Mann-Whitney U检验进行组间比较，采用多因素Logistic回归及线性回归分析影响疗效的独立预测因素。

共纳入40例患者，其中女性32例（80%），中位年龄35.5岁。12个月临床缓解率为55.0%（22/40），6个月CID率为62.5%（25/40）。治疗后CRP、ESR、SF及Pouchot评分、PGA、MDGA均显著改善（均P < 0.001）。中位泼尼松日剂量由基线50.0 mg降至12个月时4.4 mg（P < 0.001），降幅达91%。关节型及系统型AOSD患者的基线特征及对于AOSD的疗效反应无显著差异。基线SF ≥ 2500 μg/L的患者（B组，n=19）较SF < 2500 μg/L（A组，n=21）临床缓解率显著降低（31.6% vs. 76.2%，P = 0.005），且12个月时GC剂量更高（P = 0.009）。多因素分析显示，基线SF ≥ 2500 μg/L是12个月临床缓解的独立负向预测因素（调整后OR = 0.19，95%CI 0.04–0.94，P = 0.042），同时也是12个月GC剂量的独立正向预测因素（β = 5.55，95%CI 1.16–9.94，P = 0.015）。12个月TCZ药物留存率为65.0%。严重不良事件包括巨噬细胞活化综合征3例（7.5%）及淋巴瘤1例（2.5%）。

托珠单抗在GC难治性AOSD患者中具有良好的疗效及安全性。基线血清铁蛋白≥2500 μg/L是预测疗效不佳及激素依赖的独立危险因素，可作为识别需要更积极治疗策略患者的潜在生物标志物。