本综述旨在探讨补体系统（尤其是旁路途径及C5a-C5aR轴）在ANCA相关性血管炎（AAV）发病机制中的作用，并系统梳理补体靶向治疗药物的临床研究进展，为AAV的精准治疗提供理论依据。

本文系统检索并分析近二十年来关于AAV发病机制及补体靶向治疗的文献，重点分析补体激活关键分子（C5a、C5aR、B因子等）在AAV炎症环路中的功能，系统梳理传统治疗局限性，并评估Avacopan、Vilobelimab、Iptacopan等补体靶向药物在Ⅱ/Ⅲ期临床试验（如ADVOCATE研究）中的疗效与安全性数据。

补体旁路途径异常激活（C5a-C5aR轴为核心）与ANCA活化中性粒细胞、T/B细胞失调共同构成炎症放大环路；血清Bb、C5a、sC5b-9水平及肾组织补体沉积与疾病活动度显著相关。传统糖皮质激素联合环磷酰胺方案虽能改善预后，但伴随感染、骨髓抑制、性腺毒性和远期肿瘤风险等显著不良反应。 利妥昔单抗在诱导新发和复发AAV缓解方面疗效不劣于环磷酰胺，且能大幅减少糖皮质激素用量。Avacopan在ADVOCATE试验中证实52周缓解率非劣效于标准激素方案（65.7% vs 54.9%），激素累积剂量显著降低，肾功能改善更显著（eGFR提升），且严重不良事件未增加，已获FDA/EMA批准；Vilobelimab、Iptacopan等新型抑制剂在早期研究中展现良好潜力。

补体旁路途径是AAV发病机制的核心驱动因素，C5a-C5aR轴为关键治疗靶点。Avacopan的获批标志着AAV治疗从传统大剂量免疫抑制向"减激素/无激素"靶向治疗的重要转变。未来需结合生物标志物、ANCA亚型及个体特征推进精准治疗，优化药物序贯与联合方案，实现高效控病、低复发、最小毒性的综合目标，推动AAV治疗迈入机制驱动新阶段。