重型再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见的、危及生命的骨髓衰竭疾病，影响所有年龄段的患者。同种异体造血干细胞移植是治疗小儿SAA的重要方法。嵌合抗CD20单克隆抗体利妥昔单抗是最广泛使用的药物，用于消耗循环B细胞，以防止供体特异性人白细胞抗原抗体的并发症，并治疗同种异体造血移植患者的EB病毒（EBV）再激活。然而，利妥昔单抗在同种异体造血干细胞移植（SAA）患者中的疗效和安全性尚不清楚，特别是在儿科患者中。

本研究纳入武汉儿童医院接受同种异体造血干细胞移植的105例SAA患儿。比较利妥昔单抗治疗前后患者的基本特征、干细胞移植、生存、GVHD发生、巨细胞病毒（CMV）和EBV再激活情况。收集造血干细胞移植后不同时期的淋巴细胞（T/B/自然杀伤[NK]细胞）数量，以确定疾病恢复情况。

经利妥昔单抗治疗的患者无移植失败病例，且利妥昔单抗对同种异体造血干细胞移植后1个月以上淋巴细胞再生无明显影响。利妥昔单抗降低EBV再激活的风险，但增加巨细胞病毒（CMV）再激活的风险。

对于接受HSCT的DSA阳性和/或EBV感染的SAA儿童患者，利妥昔单抗被认为是一种有希望的联合治疗方法。这种组合在整体和长期反应中表现出有益的效果，对淋巴细胞再生的影响很小。在接受利妥昔单抗治疗的接受同种异体造血干细胞移植的SAA患儿中，应更多地关注预防CMV再激活。