评估托珠单抗治疗儿童难治性幼年特发性关节炎（JIA）的临床疗效与安全性，分析影响治疗应答的相关因素，为临床用药提供依据。

前瞻性队列研究设计，选取2022年1月至2025年12月于我院风湿免疫科就诊的难治性JIA患儿78例。纳入标准：经至少两种改善病情抗风湿药（DMARDs）治疗3个月以上无效或不耐受。所有患儿接受托珠单抗静脉输注（8-12 mg/kg，每2-4周1次），疗程至少24周。在基线、治疗4周、12周、24周评估幼年关节炎疾病活动性评分（JADAS-27）、关节肿胀及压痛计数、晨僵时间、炎症指标（ESR、CRP）。采用ACR儿科30/50/70标准评价疗效，记录不良事件。采用Logistic回归分析影响治疗应答的相关因素。

78例患儿中，男性32例，女性46例，平均年龄（8.7±3.2）岁。JIA亚型分布：全身型30例（38.5%），多关节型28例（35.9%），少关节型20例（25.6%）。治疗24周后，ACR儿科30、50、70应答率分别为89.7%、79.5%、61.5%。全身型患儿ACR儿科70应答率（76.7%）显著高于多关节型（57.1%）和少关节型（45.0%），差异有统计学意义（P<0.05）。JADAS-27评分由基线（18.5±5.3）分降至24周（4.2±2.8）分（P<0.001）。关节肿胀计数由（8.3±3.6）个降至（1.2±1.1）个（P<0.001）。ESR由（52.7±18.4）mm/h降至（12.3±5.6）mm/h，CRP由（35.2±12.8）mg/L降至（3.8±2.1）mg/L（P<0.001）。多因素分析显示，全身型亚型（OR=3.82）、基线JADAS评分<15分（OR=2.65）、病程<2年（OR=2.18）是获得ACR儿科70应答的独立预测因素。安全性方面，不良事件发生率30.8%，其中感染16例（上呼吸道感染10例、肺炎3例、胃肠炎3例），输注反应4例，肝功能异常2例，中性粒细胞减少2例。严重不良事件3例（3.8%），均为肺炎，经治疗后痊愈。

托珠单抗治疗儿童难治性JIA具有良好的疗效和可接受的安全性，尤其对全身型JIA患儿效果显著。早期应用、基线疾病活动度较低者更易获得良好治疗应答。治疗期间需密切监测感染风险，加强用药安全管理。