IgG4相关性疾病（IgG4-RD）的治疗方案常为糖皮质激素（GCs）联合吗替麦考酚酯（MMF）或甲氨蝶呤（MTX）等免疫抑制剂。目前缺乏对这两种联合方案的比较研究。本研究旨在比较GCs联合MMF与GCs联合MTX在初治IgG4-RD患者中的疗效与安全性。

        本研究为回顾性队列研究。纳入2016年7月至2025年9月于我院初诊的IgG4-RD患者共154例，其中GCs联合MTX组51例，GCs联合MMF组103例。采用1:1倾向性评分匹配（基于初始激素剂量、受累器官数、基线IgG4水平等）平衡基线特征，最终纳入80例患者，每组各40例。比较两组患者治疗3、6、12个月后的完全缓解率（CR）、部分缓解率（PR）、总体应答率（ORR=CR+PR）、临床缓解率（定义为CR或PR且泼尼松剂量≤10 mg/天）、复发率、不良事件以及因复发/不良反应更换/停止当前治疗的治疗失败率。采用SPSS 27.0进行统计分析。分类变量比较采用卡方检验或Fisher确切概率法，连续变量根据正态性检验结果采用t检验或Mann-Whitney U检验。以P<0.05为差异有统计学意义。

        匹配后两组基线特征均衡。MMF组和MTX组的泼尼松中位初始剂量为40.00 (30.00–40.00) mg/d和 40.0 (30.00–45.00)mg/d，MMF的中位初始剂量为1.50 g/d（1.00–1.50 g/d），MTX的中位初始剂量为12.50 mg/w（12.50–12.50 mg/w）（表1）。MTX组所有患者均补充叶酸10mg。治疗3个月时，两组的ORR无统计学差异（MMF组87.5% vs MTX组90.0%）。在6个月和12个月时，MMF组ORR均显著高于MTX组（92.5% vs. 72.5%，P=0.019；87.5% vs. 62.5%，P=0.010），其中6个月时MMF组PR率更高（85.0% vs. 62.5%，P=0.022），12个月时MMF组CR率（32.5% vs. 10.0%，P=0.014）和临床缓解率均更高（85.0% vs. 52.5%，P=0.002）。两组复发率、12个月时GCs维持剂量和IgG4水平均无显著性差异（表2）。12个月时MMF的中位剂量为1.50 g/d（1.00–1.50g/d），MTX的中位剂量12.50mg/w（11.25-15.00mg/w）。安全性分析显示，MTX组不良事件总发生率显著高于MMF组（22.5% vs. 5.0%，P=0.048），常见事件为胃肠道反应（7.5%）、口腔溃疡（5.0%）和肝损伤（5.0%）（表3）。MTX组的治疗失败率明显高于MMF（25% vs 2.5%，P=0.003）。

        对于初治IgG4-RD患者，GCs联合MMF方案显示出比联合MTX方案更高的应答率与临床缓解率，并具有更好的安全性。未来可进行前瞻性随机对照试验进一步验证两种方案的疗效差异。