摘要
评价托珠单抗(TCZ)治疗静注免疫球蛋白(IVIG)耐药川崎病(KD)的临床疗效和安全性。
采用回顾性研究设计,纳入2023年11月至2025年8月在武汉儿童医院接受TCZ治疗的IVIG耐药KD患儿。收集基线资料和临床表现,比较托珠单抗治疗前后实验室指标的变化,记录药物相关不良事件。根据给药时机将患者分为早期治疗组(发病≤10天内给予TCZ)和晚期治疗组(>10天)。比较两组患者的基线特征、临床表现、实验室参数、住院费用和冠状动脉结果。
结果:共纳入30例IVIG耐药KD患儿,男女比例为2:1,发病年龄中位数为3.95(2.21~4.87)岁。治疗后28例(93.3%)发热消退。与治疗前比较,治疗后C反应蛋白(CRP)显著降低(P<0.001),血清铁蛋白(FERR)水平显著降低(P=0.0037),血小板计数(PLT)升高(P=0.0341)。在安全性方面,7例患者出现轻微不良反应,包括鼻出血、易怒、咳嗽、腹痛和呕吐,症状可自限。与早期治疗组比较,晚期治疗组住院时间明显延长(P=0.0036),住院费用明显增加(P=0.0061)。两组患者的临床表现及冠状动脉扩张情况比较,差异均无统计学意义。
TCZ能有效控制IVIG耐药KD患者的急性炎症反应,无严重不良反应发生。早期应用TCZ有助于缩短住院时间和降低医疗费用,但不能显著降低冠状动脉扩张的风险。
