目前缺乏前瞻性随机对照证据指导全身型幼年特发性关节炎相关巨噬细胞活化综合征（sJIA-MAS）的初始辅助免疫调节治疗。本研究比较在标准化静脉甲泼尼龙（IVMP）冲击治疗基础上联合托珠单抗（TCZ）或环孢素A（CsA）治疗儿童 sJIA-MAS 的疗效与安全性

本研究为多中心、前瞻性、开放标签随机临床试验。纳入2023年4月至2025年6月在我国多中心年龄2–16岁的活动性 sJIA-MAS 患儿。共随机42例，其中2例分配至已终止的延迟TCZ策略后立即退出且无随机后数据；本文报告预先规定并修订后的两组人群，共40例（TCZ组17例，CsA组23例）。所有患儿均先接受标准化IVMP冲击治疗，随后分别给予每2周1次静脉TCZ或口服/静脉CsA，并联合糖皮质激素治疗；必要时允许追加IVMP及挽救治疗。主要结局为辅助治疗开始后第4周ACR Pedi 30应答；次要结局包括随访期间ACR Pedi 50/70/90应答、实验室指标变化及糖皮质激素减量情况。

第4周时，TCZ组17例中16例（94.1%）和CsA组23例中20例（87.0%）达到ACR Pedi 30应答，风险差为7.2个百分点（95% CI -15.6至26.8），P=0.624。第12周时，TCZ组ACR Pedi 50/70/90应答率分别为94.1%、88.2%和52.9%，CsA组分别为82.6%、78.3%和65.2%。探索性实验室分析提示部分指标恢复轨迹存在组间差异。第12周达到糖皮质激素减量目标的比例分别为52.9%和69.6%。两组均未发生严重不良事件、死亡或因不良事件导致的停药。

在本探索性随机试验中，TCZ和CsA联合标准化IVMP治疗儿童 sJIA-MAS 均获得较高短期临床应答率，主要结局未见明确组间差异。鉴于置信区间较宽，相关结果仍需在更大样本研究中进一步验证。