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最近，发表于《新英格兰杂志》上的一项研究旨在评估血友病A患者接受血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物或重组凝血因子VIII治疗后VIII因子抑制物的获得率。受试者需满足：男性、年龄<6岁、患重度A型血友病、之前未接受任何凝血因子VIII浓缩液或只接受了最低强度成分血治疗。研究人员将264名患者随机分配至血浆衍生因子VIII组（n=125）和重组因子VIII组（n=126）。

最终分析了251名患者。结果显示，血浆衍生因子VIII组和重组因子VIII组分别有29名和47名患者产生了抑制物，并且其中的50名患者产生了高滴度抑制物（≥ 5 Bethesda单位；20名 vs 30名）。两组的抑制物累积获得率分别为26.8% vs 44.5%；高滴度抑制物获得率分别为18.6% vs 28.4%。

所有抑制物的Cox回归分析显示，重组因子VIII所致的抑制物获得率比血浆衍生因子VIII高87%（风险比，1.87；95% CI，1.17 - 2.96）；多变量分析显示，重组因子VIII与抑制物获得率之间的关系仍然存在。高滴度抑制物的风险比为1.69 （95% CI，0.96 to 2.98）。当分析局限于除第二代全长重组因子以外的重组因子VIII时，这种对所有抑制物（风险比，1.98；95% CI，0.99 - 3.97）和高滴度抑制物（（风险比，2.59；95% CI，1.11 - 6.00）的疗效评估结果相似。

该研究表明，与重组因子VIII相比，血友病A患者接受血管性血友病因子/凝血因子VIII复合物治疗，将会有一个更低的抑制物获得率。

医脉通编译自：A Randomized Trial of Factor VIII and Neutralizing Antibodies in Hemophilia A.N Engl J Med 2016