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来自相关药企的消息，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予setmelanotide突破性疗法认定，用于治疗下丘脑性肥胖。在2期试验中，该药物仅用短短16周的时间便让下丘脑性肥胖症患者的体重指数（BMI）平均降低了17.2%。

什么是下丘脑性肥胖？

肥胖是当今社会威胁人类健康的重要慢性疾病，深入理解肥胖的发病机制并寻找安全有效的治疗手段是目前医学面临的主要问题。近年来，大量研究显示中枢神经系统，尤其是下丘脑，在机体能量稳态调节中发挥重要作用。

下丘脑可接受外周激素和营养素传入信号，与中枢神经系统其他部位对传人信号进行整合，通过传出信号调节摄食行为和能量消耗，促使机体达到能量平衡。下丘脑能量调节通路结构或功能异常可出现食欲亢进、体重快速进行性增加，即下丘脑性肥胖。其中食欲亢进是下丘脑性肥胖最重要的临床特征之一。

由于下丘脑在机体能量稳态调节中的作用复杂，下丘脑性肥胖目前仍是临床治疗的难点。

获批“突破性疗法认定”意味着什么？

获得突破性疗法认定的药物能够获得美国FDA在审批过程中更积极的配合，比如美国FDA的资深管理专家人员会介入临床开发过程，会对临床试验的设计进行建议，会及时答疑临床的各个阶段中的各种问题，多数问题能够在60天内回复。在临床试验结束后快速滚动式跟进新药申请（NDA），节省和缩短准备时间。

下丘脑性肥胖治疗即将迎来“新武器”

突破性疗法认定的获批是基于setmelanotide的一项为期16周的2期临床研究结果，该研究表明所有11名患者的BMI在16周时均下降超过5%，平均下降17.2%。

参考资料：

[1]FDA grants breakthrough therapy designation to setmelanotide for hypothalamic obesity.2022-11-02.https://www.healio.com/news/endocrinology/20221102/fda-grants-breakthrough-therapy-designation-to-setmelanotide-for-hypothalamic-obesity

[2]吴蔚,杨叶虹,李益明.下丘脑性肥胖临床研究进展.国际内分泌代谢杂志. 2014,34(1): 32-35.DOI: 10.3760/cma.j.issn.1673-4157.2014.01.009.