近年来，随着医疗水平的提升，越来越多的罕见病进入社会视野。血栓性血小板减少性紫癜（TTP）为一种罕见、严重的血栓性微血管病，国外资料显示，TTP年发病率为2～6例/百万。多数TTP患者发病急骤、病情危重，少数患者发病隐匿、临床表现不典型。TTP长期处于无有效对症药物治疗的状态，该领域的发展深受各界关注。

会议官网中华医学会血液学分会第十九届全国血栓与止血学术会议时间：2023/04/07~04/09 地点：北京市进入会议

2023年4月7日-9日，中华医学会血液学分会第十九届全国血栓与止血学术会议在北京召开，本次会议公布了众多血栓类疾病的进展。值此之际，医脉通诚邀华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授对TTP领域的现状、进展以及新版《血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022年版）》进行解读，以飨读者！

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医脉通：血栓性微血管病（TMA）是一组病理及临床表现相似但发病机制多样的急性临床病理综合征，能否请您简要介绍一下TMA？

胡豫教授

TMA发病机制多样，疾病谱涉及肾脏病、风湿、血液、产科及肿瘤等专业领域，诊断及治疗均较为复杂。TMA内皮改变和微血栓的病理特征常导致多种器官受累，尤其是肾脏和中枢神经系统。TMA累及肾脏是所有原发性TMA综合征的典型表现；神经系统受累的临床特征可能是TMA患者最常见的表现，症状严重程度表现不一，可表现为头痛或一过性意识模糊，也可能表现为癫痫、脑卒中或昏迷等。近年来，随着各项关于TMA的研究不断深入，该类疾病临床进展迅速，彻底改变了人们对TMA的认知，也促进了多种TMA靶向疗法的开发与获批。

医脉通：TTP是一种非常罕见、严重的TMA疾病类型，因临床症状明显、治疗存在局限性等特点在学界引起了广泛关注。能否请您简要介绍一下该病的整体现状以及当前存在哪些未被满足的需求？

胡豫教授

TTP典型临床表现主要包括出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA）、神经精神症状、肾脏损害、发热、其他器官损伤等，其中以MAHA、血小板减少和神经精神症状为主的“三联征”较多见。TTP包括遗传性TTP（cTTP）和免疫性TTP（iTTP），整体发病率约为2~6/百万人口，其中iTTP约占95%。

TTP多为急性发病，如不能及时治疗死亡率较高，临床上在中度或重度怀疑本病时，应立即开始相关治疗。我国目前主要治疗方法为治疗性血浆置换和免疫抑制剂治疗。尽管这些方法使患者的生存率得到了改善，但仍有40-50%的患者发生疾病进展，约10%的患者表现为难治，这些患者的死亡率及治疗相关并发症的发生率均有所增加。虽然有研究显示在疾病的急性期增加利妥昔单抗使用量可减少相关治疗的持续时间，降低疾病进展的概率，但并未实质性改变TTP患者的生存率或难治性的结果。因此，临床仍急需新型药物改善患者预后。

医脉通：中华医学会血液学分会血栓及止血学组在2022年发表了新版《血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022年版）》。能否请您简要谈谈该指南有哪些亮点？这在TTP治疗领域会产生怎样的影响？

胡豫教授

该指南对TTP的临床表现、实验室检查、临床诊断、治疗、预后等进行了详细的阐述。在诊疗方面，指南给出了详细的诊断流程图，并对治疗方案的用法用量、疗效等方面做了说明。值得注意的是，该指南对新药进行了推荐，比如近年来国外获批的针对血管性血友病因子（vWF）的靶向单克隆抗体Caplacizumab，该药目前也被列为我国临床急需药物，有望加速上市，在研究方面也证实其对TTP具有良好的疗效。

新版指南的发表对提升中国TTP临床诊疗规范化水平具有重要意义，希望临床医师在该指南的指导下规范、有效地开展临床治疗，改善TTP患者的长期结局，造福患者。

医脉通：TTP领域发展仍任重道远，您觉得未来有哪些方向值得探索？各界工作者应为此做出怎样的努力？

胡豫教授

TTP领域虽然已有较大进展，但仍存在临床问题亟待解决，需要进一步优化目前的治疗方案，提高药物的可及性；同时，TTP规范化诊疗体系也需完善，并在基层推广；此外，还应进一步探索创新药物，从疾病的发病机制出发，彻底根治TTP，减少复发的可能。

胡豫教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院院长

教育部生物靶向治疗重点实验室主任

华中科技大学血液病学研究所所长

中华医学会血液学分会候任主委/内科学分会副主委

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国医院协会副会长

中国病理生理学会实验血液学会副主委

国际血栓与止血学会教育委员会委员

湖北省医学会血液病分会主委

临床内科杂志/临床急诊杂志主编

中华血液学杂志/临床血液学杂志副主编

中国医院管理副主编/中华医院管理杂志编委

Thrombosis Research/Thrombosis and Haemostasis副主编

国家杰青、长江特聘

全国教书育人楷模

全国优秀医院院长

国家科技进步二等奖

全国创新争先奖章

何梁何利基金奖

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3. 审批时间：2023年4月11日到期日：2025年4月11日版本号：1.0