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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素控制不佳的患者选择后续治疗方案等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：靖彧教授、胡晓婧教授、侯金晓教授、周文华教授

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靖彧教授

中国人民解放军总医院血液科主任医师副教授博士硕士生导师

中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会常委

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会髓系肿瘤学组委员

中国老年医学学会血液学分会委员

承担军队十三五课题子课题一项，承担国家科技重大专项课题子课题一项，省部级课题1项，承担院级课题1项，参与国家级课题2项

以第一作者或通讯作者发表论文45篇，其中SCI论文13篇，MEDLINE30篇，单篇影响因子5.016，总影响因子36.159

致力于血液系统恶性肿瘤的精准诊断和表观遗传学研究，尤其精于复发难治急性白血病和老年急性髓系白血病、慢性粒细胞白血病、费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病的基础与临床研究

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，靖彧教授认为：“ITP患者的治疗目标是低毒、高效、快速治疗。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：77岁

初始血小板水平：25×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd；丙种球蛋白 0.4g/kg

用药时长：4周

表1 案例1随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为25×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至113×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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胡晓婧教授

东莞市人民医院血液淋巴瘤科副主任医师

广东省女医师协会血液病学专业委员会委员

广东省精准医学应用学会精准血液病学分会委员

擅长白血病，淋巴瘤等血液肿瘤性疾病诊验

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，胡晓婧教授认为：“激素治疗不佳一般指激素治疗后无效或产生激素依赖，因此初诊使用激素治疗的ITP患者一定要规范化治疗，但在临床中常常有许多患者因激素治疗不规范而导致治疗效果不佳，却误认为是激素治疗无效，应区别对待这类患者，鉴别出真正意义上的激素治疗无效，尽早采取二线治疗方案。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：68岁

初始血小板水平：50×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 50mg qd

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为50×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至112×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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侯金晓教授

安徽医科大学第二附属医院血液科副主任医师博士

安徽省医学会血液学分会第七届红学组成员

安徽省抗癌协会血液病免疫与靶向治疗专业委员会委员

擅长多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤等恶性血液病的诊治

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，侯金晓教授认为：“一线使用激素需密切监测，患者长期使用激素可引起感染、消化道溃疡等问题，高龄、糖尿病、青光眼等患者应慎用激素。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：37岁

初始血小板水平：11×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 50mg qd

用药时长：6周

表3 案例3随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为11×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至79×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

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周文华教授

南昌大学第一附属医院血液科主治医师医学硕士

江西省保健学会血液学分会委员

江西省整合医学会血液学分会委

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，周文华教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数至安全水平、降低出血风险、提高患者的生活质量、将药物的不良反应降到最小。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：女

年龄：67岁

初始血小板水平：32×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 40mg

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为32×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至142×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV2208900有效期2023-08-11，资料过期，视同作废。