美国东部时间2023年11月2日~5日，一年一度的美国肾脏病学会肾脏周（ASN Kidney Week）在宾夕法尼亚洲费城拉开帷幕，会议汇集了全球肾病领域众多专家大咖，为与会者带来了一场酣畅的学术盛宴。值此契机，《前沿直击》医学栏目有幸邀请到东南大学附属中大医院肾内科涂岩副主任医师围绕ASN 2023大会上《低起始剂量对比标准起始剂量口服罗沙司他治疗中国CKD透析患者贫血：一项前瞻性、随机临床试验》这一最新研究成果进行解读。

涂岩副主任医师

• 东南大学附属中大医院肾内科副主任医师，医学博士

• 国家药监局药物临床试验现场数据核查专家组成员，江苏省药物临床试验现场数据核查专家组成员

• 发表SCI论文、CSCD论文十余篇，主持、参与多项国家级、省部级课题，作为项目负责人完成数十项国际多中心、国内多中心药物临床试验

• 主要研究方向：慢性肾脏病诊治，肾性贫血机制研究

低起始剂量vs标准起始剂量罗沙司他治疗CKD透析贫血患者达到疗效终点的比例相当

这项研究总共纳入了318例未接收过ESA治疗（ESA初治组）与入组前接受过ESA治疗（ESA经治组）的透析患者，随机接受标准或较低起始剂量的罗沙司他治疗，每周给药3次，持续20周。标准起始剂量组按照说明书推荐，根据患者体重，在60kg以上或以下，分别给予120mg和100mg的起始剂量；而低起始剂量组则降低一个阶梯，分别按照100mg和70mg的剂量起始（表1）。

表1 低起始剂量组与标准起始剂量组的治疗方案及患者分布

研究主要疗效终点是ESA初治患者随访20周平均Hb≥110 g/L的比例，以及ESA经治患者随访17-21周平均Hb≥100 g/L的比例。次要疗效终点包括基线至17-21周平均Hb变化（CFB）等。同时观察了治疗期间不良事件（TEATs）等安全性终点。

研究发现，不同起始剂量组间的基线特征具有可比性。无论是ESA初治还是经治患者，低起始剂量组和标准起始剂量组达到预定目标Hb的患者比例相当（图1）；低起始剂量组到第5周的CFB数值较标准起始剂量组均略低（11.5 vs. 16.8 g/L；3.3 vs. 8.5 g/L），然而从第9周开始组间差异趋于平稳，且在17至21周的平均CFB相当（图2）。

图1 低起始剂量组与标准起始剂量组ESA初治和经治患者分别达到预定目标Hb的比例

图2 低起始剂量组与标准起始剂量组ESA初治和经治患者CFB情况

在安全性方面，无论是低起始剂量组还是标准起始剂量组，治疗中不良事件总体发生率具有可比性，其中较常见的包括上呼吸道感染、透析性低血压、高钾血症和透析性高血压，未发现新类型的不良事件。

本次研究证实了在接受透析的中国CKD患者中，低一个剂量阶梯的起始剂量与标准起始剂量相比，罗沙司他显示出相似的疗效和安全性。

金秋染红叶，枝间子初成。2023 ASN会议成果颇丰，一张张主题壁报亮点纷呈，一场场实践研讨发人深省。大咖交流合作，思维的碰撞必将迸发出更为先进的“奇思妙想”！会上发布的这项不同起始剂量HIF-PHI治疗中国CKD透析患者贫血的前瞻性研究为临床合理用药带来了重要启示，剂量的优化与个体化是解决实践难题的更优解，期待有更多里程碑式的临床研究来完善肾科医生的治疗策略，在国际肾病领域舞台上发出更多中国之音！