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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

余正平教授、何广胜教授、王蕾教授、王雪芹教授

余正平教授

东南大学附属中大医院副主任医师

中华医学会江苏省血液分会青年委员

江苏省造血干细胞移植学组委员

参与国家自然科学基金、江苏省科技厅重大项目等多项课题研究，发表论文30余篇，获得江苏省新技术引进奖一项，主编医学专著一部

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，余正平教授认为：“ITP患者的治疗目标是使患者的血小板迅速恢复至正常水平，同时能够逐渐达到稳态，并尽可能使用患者可耐受的、副作用小的药物治疗。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：男

年龄：70岁

初始血小板水平：35×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙32mg qd

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为35×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至105×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

何广胜教授

江苏省人民医院南京医科大学第一附属医院血液科副主任

南京中医药大学附属南京医院血液科首席专家

徐州医科大学附属第二医院血液科首席专家

江苏省研究型医院协会贫血分会主任委员

江苏省医学会血液学分会红细胞疾病组副组长

中华血液学会第7和第8届贫血学组委员兼学术秘书

《中国实用内科杂志》常务编委，国家卫健委“十四五”规划教材编委

JOURNAL OF TRANSLATIONAL INTERNAL MEDICINE杂志血液学责任编辑

获中华医学奖二等奖和苏州大学“陈金荣生命科学英才奖”

百度学术（至2017年）示：H指数26，G指数55

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，何广胜教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定患者的血小板计数、降低患者的出血风险、提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：男

年龄：42岁

初始血小板水平：20×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：1周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为20×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至80×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

王蕾教授

新疆医科大学第一附属医院主任医师血液病中心三科副主任

新疆抗癌协会淋巴瘤专业委员会委员

新疆化疗及生物靶向治疗专业委员会委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会第一届中国T细胞淋巴瘤工作组委员

自治区住院医师规范化培训专家

自治区医疗事故技术鉴定专家

对血液肿瘤如淋巴瘤、多发性骨髓瘤的诊治等方面较丰富的临床研究及诊治经验

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王蕾教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平，稳定血小板计数，减少出血风险。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：33岁

初始血小板水平：10×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 40mg qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为10×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至97×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

王雪芹教授

重庆大学附属肿瘤医院硕士

从事肿瘤临床和研究工作4年，熟练而系统地掌握了肿瘤内科疾病的诊断和治疗

已在SCI国外重要杂志上发表论文10余篇

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王雪芹教授认为：“ITP患者的治疗目标是稳定血小板计数、预防出血风险、提高生活质量、降低药物的不良反应。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：45岁

初始血小板水平：45×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 50mg qd

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为45×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至152×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV2207523有效期2023-07-08