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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

刘文宾教授、赵文博教授、袁燕慧教授、王燕婴教授

刘文宾教授

浙江中医药大学附属第一医院血液科副主任医师硕导

中华中医药学会血液学分会委员

浙江省医学会血液病学会青委

浙江省抗癌协会血液淋巴肿瘤专业委员会青委

浙江省免疫学会血液免疫分会委员

浙江省医师协会血液病分会罕见病学组

浙江省妇幼健康协会脐带血临床应用专业委员会委员

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，刘文宾教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、稳定血小板计数、实现停药后的持续应答，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：女

年龄：56岁

初始血小板水平：32×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素每周用药4日，艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为32×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至230×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

赵文博教授

山东省立医院血液科副主任医师医学博士硕士研究生导师

中国抗癌协会中西医结合分会委员

山东省医师协会血液学分会委员

承担国家级课题1项，省部级课题3项

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，赵文博教授认为：“激素治疗无效后应尽快减停，快速提升并稳定血小板计数在安全水平，降低出血风险。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：男

年龄：46岁

初始血小板水平：10×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 5mg qd

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为10×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至76×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

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袁燕慧教授

南京鼓楼医院血液科副主任医师医学博士

江苏省医学会血栓与止血分会委员

擅长各类贫血、出血性疾病（血小板减少性紫癜等）、白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多类血液系统良恶性疾病的诊治

专家观念

针对ITP的治疗目标，袁燕慧教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定血小板计数，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：71岁

初始血小板水平：24×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为24×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至70×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

王燕婴教授

清华大学附属北京清华长庚医院主治医师医学博士

毕业于中国医学科学院血液学研究所血液病医院

中国抗癌协会会员

中国研究型医院学会血液病精准诊疗专业委员会会员

中国人体健康科技促进会淋巴瘤专业委员会会员

主要从事淋巴瘤相关诊疗及研究

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王燕婴教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平，降低出血风险，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：65岁

初始血小板水平：32×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 20mg qd

用药时长：2周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为32×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至110×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV2208336有效期2023-08-04，资料过期，视同作废。