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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标，一线激素治疗需求未被满足等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：梁兴林教授、温慧婷教授、韩晓蘋教授、谢燕燕教授

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梁兴林教授

安徽医科大学第一附属医院血液科副主任医师医学硕士

安徽省全科医师协会血液学分会秘书

安徽省老年医学会血液学分会委员

从事血液病专科临床十余年，擅长白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、造血干细胞移植、过敏性紫癜等血液系统疾病的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，梁兴林教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、降低出血风险、改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：52岁

初始血小板水平：9×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg

用药时长：1周

表1 案例1随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为9×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至157×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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温慧婷教授

兰州大学第一医院东岗院区住院医师

从事血液科工作6年

擅长血液科常见病的诊疗

长期参与异基因造血干细胞移植工作

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，温慧婷教授认为：“ITP患者的治疗目标是使患者的血小板计数提高到安全范围，降低出血风险，防止出血，减少药物的不良反应，改善焦虑。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：61岁

初始血小板水平：14×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为14×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至109×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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韩晓蘋教授

解放军总医院第一医学中心血液科副主任医师副教授

毕业于第四军医大学

长期以来，一直从事一线临床工作，对血液系统恶性肿瘤性疾病的诊断治疗及并发症处理积累了丰富的临床实际工作经验

近年重点工作方向为骨髓增殖性疾病及慢性血液病的诊断治疗

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，韩晓蘋教授认为：“ITP患者的治疗目标是减少药物的不良反应，降低出血风险，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：90岁

初始血小板水平：23×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：3周

表3 案例3随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为23×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板计数升高至124×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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谢燕燕教授

华北理工大学附属医院主治医师中共党员

2016年毕业于华北理工大学临床医学专业

负责唐山市血友病中心数据库管理

兼任中国医药协会血栓与止血组委员会委员

河北省中西医结合学会血液专业委员会委员

以第一作者发表文章7篇，中华系列杂志4篇

主持市厅级项目两项，参与省部级项目4项，参与出版专著1部

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，谢燕燕教授认为：“一线激素治疗的不良反应较大。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男

年龄：59岁

初始血小板水平：1×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 10片 qd

用药时长：8周

表4 案例4随访及疗效评估记录

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注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

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图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为1×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至126×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV22071246有效期2023-07-17，资料过期，视同作废。