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特发性血小板减少性紫癜（ITP）是一种原因不明的获得性出血性疾病，以血小板减少、骨髓巨核细胞正常或增多，以及缺乏任何原因为特征。皮质类固醇是成年原发性ITP患者最常用的一线治疗方法，但对该疾病的最佳初始治疗方法仍存在争议。

意大利罗马萨皮恩扎大学的M.G. Mazzucconi等在新诊断未治疗的成人原发性ITP患者中，评估了大剂量地塞米松（HD-DXM）强化治疗与标准剂量泼尼松（PDN）相比，在初始反应后6个月的反应改善情况。研究的初步结果在近期召开的2020年第28届国际血栓与止血大会(2020 ISTH)上公布。

研究方法

此研究为开放标签、随机、多中心III期研究：A组，PDN，1 mg/kg/d，po，连续4周，然后在14天内逐渐减量；B组，DXM，40 mg/d，po，连续4天，每14天为一个疗程，连续3个疗程。

初始反应：A组，从PDN开始的第42天；B组，从HD-DXM开始的第46天。

最终反应：从两组的最初反应开始的第180天。

反应标准：完全缓解（CR），血小板（plt）计数≥100×10^9/L；部分缓解（PR），plt计数50~100x10^9/L；微小缓解（MR），plt计数20~50x10^9/L；无效（NR），plt计数≤20×10^9/L或plt计数>20×10^9/L但<50x10^9/L有出血。

患者：未经治疗的成人ITP患者（18~80岁），plt计数<20x10^9/L或>20×10^9/L但<50x10^9/L有出血。

研究结果

研究结果见表1和表2。

表1

表2

初始反应：就总体反应而言，两组之间的差异具有统计学意义（p=0.0284）。

最终反应：A组和B组之间的差异无统计学意义（P=0.8907）。

初始反应后12个月的持续CR+PR+MR率：A组，80.65％；B组，58.33％（P=0.0496）。49名有反应的患者，在48个月时，80.71％（95％CI：68.65-94.89）的患者存活且处于反应状态，两组之间的差异没有统计学意义：A组为89.84％（95％CI：77.34-100）；B组为70.41％（95％CI：51.22-96.79）（p=0.1069）。

研究结论

B组的初始反应明显更好，但是在第180天（p=0.8907）和随访期间该结果未得到证实。实际上，HD-DXM似乎能够引起迅速的初始反应，从而降低出血风险。

参考来源：Mazzucconi MG, Paoloni F, Sau A, Vianelli N, Vincelli I, Ruggeri M, Rivolti E, Gugliotta L, Gaidano G, Napolitano M, Cascavilla N, Carbone C, Pavone V, De Stefano V, Avvisati G, Iodice M, Baldacci E, Fazi P, Rodeghiero F, Santoro C. Randomized Study for the Treatment of Primary Immune Thrombocytopenic Purpura (pITP) in Newly Diagnosed Untreated Adult Patients. Comparison of Standard Dose Prednisone versus High-dose Dexamethasone. Preliminary Results. GIMEMA Protocol ITP0207 [abstract]. Res Pract Thromb Haemost. 2020; 4 (Suppl 1). https://abstracts.isth.org/abstract/randomized-study-for-the-treatment-of-primary-immune-thrombocytopenic-purpura-pitp-in-newly-diagnosed-untreated-adult-patients-comparison-of-standard-dose-prednisone-versus-high-dose-dexamethasone/. Accessed July 16, 2020.