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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效、复发、不耐受或激素依赖的情况。

研究分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴，减少或停用激素后，70%～90%的患者会复发⁵，此外，长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁶。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d），2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素，且治疗过程中注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

③泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：梁兴林教授、王俊教授、韩晓蘋教授、马海佳教授

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梁兴林教授

安徽医科大学第一附属医院血液科副主任医师医学硕士

安徽省全科医师协会血液学分会秘书

安徽省老年医学会血液学分会委员

从事血液病专科临床十余年，擅长白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、造血干细胞移植、过敏性紫癜等血液系统疾病的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，梁兴林教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、降低出血风险、改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例1基础信息：

性别：女

年龄：46岁

初始血小板水平：4×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg

用药时长：1周

表1 案例1随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为4×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至125×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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王俊教授

苏州大学附属第一医院血液科副主任医师医学博士

主要从事恶性血液病和造血干细胞移植相关并发症研究

中国医药教育协会真菌病专业委员会、江苏省研究型医院学会造血干细胞移植专业委员会委员

苏州血液学分会老年血液病专业委员会、MDS/MPN专业委员会委员

苏州大学附属第一院白求恩医生

美国希望之城国立癌症治疗中心访问学者

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，王俊教授认为：“激素治疗易复发，难以维持疗效，不良反应较多，无法改善患者的生活质量。”

临床实践分享

案例2基础信息：

性别：男

年龄：63岁

初始血小板水平：24×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 40mg

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

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注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

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图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为24×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板数量升高至104×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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韩晓蘋教授

解放军总医院第一医学中心血液科副主任医师副教授

毕业于第四军医大学

长期以来，一直从事一线临床工作，对血液系统恶性肿瘤性疾病的诊断治疗及并发症处理积累了丰富的临床实际工作经验

近年重点工作方向为骨髓增殖性疾病及慢性血液病的诊断治疗

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，韩晓蘋教授认为：“ITP患者的治疗目标是减少药物的不良反应，降低出血风险，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：86岁

初始血小板水平：28×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：4周

表3 案例3随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为28×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至128×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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马海佳教授

南通市第一人民医院血液科主治医师医学硕士博士在读

南通市抗癌协会血液肿瘤专业青年委员会委员

擅长血液系统恶性肿瘤、血小板减少症、再生障碍性贫血等疾病的诊治

参与市级课题多项，参编著作1篇，发表核心期刊论文多篇

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，马海佳教授认为：“疲劳、精神状态不佳等症状影响患者的正常生活，患者的生活质量需改善，需实现停药后血小板长期保持稳定。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男

年龄：59岁

初始血小板水平：19×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 60mg qd

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

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注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

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图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为19×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至153×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

5. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

6. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

MCC号REV2208336有效期2023-08-04，资料过期，视同作废。