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青光眼是导致全球不可逆性失明的主要原因，影响着约全球7000多万人。随着疾病进展，患者会逐渐出现视力丧失，最初在外周，然后向中心扩散。这种疾病会损害视神经和视网膜神经节细胞等将视觉信息传递到大脑的神经元。

来自麦夸里医学院（Macquarie Medical School）的研究人员开发了一种基因疗法技术，具有治疗青光眼的潜力，该研究结果发表在《分子疗法》杂志上。

研究人员发现，一种能够确保眼睛中的神经细胞继续产生一种保护它们不被破坏的重要蛋白质的治疗方法，可能有助于防止青光眼的进展。

青光眼通常与眼压升高有关，可以在常规视力检查中检测到，通过测量眼压或使用特殊扫描仪检查视神经是否受损。虽然任何已经遭受的损害都无法逆转，但在许多情况下，通过降低压力的治疗可以减缓或阻止疾病的进展。

然而，尽管接受了治疗，许多患者的病情继续恶化，这表明除了压力之外还有其他因素在起作用。麦考瑞医学院的眼科教授Stuart Graham正在领导一个研究小组，研究neuroserpin蛋白在这种疾病中的作用。

视觉神经生物学副教授Vivek Gupta说，他们已经发现neuroserpin在神经细胞之间的连接器中产生，在保护视网膜神经节细胞中发挥至关重要的作用。

Vivek Gupta教授表示，其他研究人员已经将neuroserpin的变化与卒中和神经退行性疾病如阿尔茨海默氏症和帕金森病联系起来，但我们首次将其与青光眼联系起来。细胞自然分解并在体内循环，但当neuroserpin缺乏时，这一过程在视网膜中加速。

氧化是自然界中分子分解的常见原因。铁锈和切好的苹果变成棕色都是大家熟悉的例子。研究小组发现，当neuroserpin被氧化时，它就失去了保护能力，从而加速了细胞的分解。

他们还表明，当老鼠产生更多的neuroserpin时，它具有保护作用，促进视网膜神经节细胞的存活，并最大限度地减少青光眼的损害。

视觉科学家 Nitin Chitranshi博士在最新一期的《分子治疗》杂志上的一篇文章中详细介绍了他们的最新工作，他们的团队已经成功地操纵了老鼠体内的一种基因，产生一种抗氧化的neuroserpin。Chitranshi博士表示，当我们将这种基因直接导入眼睛时，它会增加视网膜中neuroserpin。

Gupta教授说，青光眼是一种复杂的疾病，涉及许多机制，并不是所有的了解。基于这个原因，我们的基因疗法不太可能成为治疗所有青光眼的“灵丹妙药”，但我们非常希望它能成为治疗的一个有价值的部分，与其他疗法结合使用，使神经细胞抵抗损伤的能力更强。

参考资料：Nitin Chitranshi et al, Neuroserpin gene therapy inhibits retinal ganglion cell apoptosis and promotes functional preservation in glaucoma, Molecular Therapy (2023). DOI:10.1016/j.ymthe.2023.03.008