多发性骨髓瘤（MM）是一种常见的血液系统恶性肿瘤，具有高度异质性，其中高危多发性骨髓瘤（HRMM）是临床治疗的难点之一。HRMM生存期短、易进展、预后较差，指南推荐其持续治疗2年或以上。目前，MM治疗方案众多，何为持续治疗方案优选？如何减轻持续治疗过程中患者的经济负担提高治疗依从性？本期文章将结合最新研究进展和限时升级的“睿享未来”福利项目，探讨HRMM的持续治疗。

改善HRMM预后非一日之功，指南推荐持续治疗2年或以上

近年来，MM患者的总体预后显著改善，中位总生存期（OS）已接近10年。但仍有部分患者预后较差，OS不及3年¹，这类患者通常被归为HRMM。目前已有多项研究探索HRMM预后的改善，研究结果显示，与微小残留病（MRD）阳性HRMM患者相比，获得MRD阴性的HRMM患者生存期显著更长（中位无进展生存期[PFS]：33个月 vs 18个月）。并且获得持久MRD阴性的HRMM患者可获得与标危患者接近的生存期²，获得并维持深度缓解有助于HRMM改善预后。

对于HRMM而言，持续治疗有助于获得持续的深度缓解，从而改善预后。基于研究结果以及临床实践经验，《中国多发性骨髓瘤诊治指南（2022年修订）》推荐具有高危因素的患者，使用联合蛋白酶体抑制剂的方案进行维持治疗2年或以上³。

多种持续治疗方案折戟真实世界应用，IRd方案彰显“真金本色”

多项研究数据显示，以蛋白酶体抑制剂为基础的多种持续治疗方案可为HRMM患者带来显著的生存获益^4-6。但在真实世界中，接受VRd和VCd方案维持治疗患者的周围神经病变（PN）发生率高达56%，并且随着治疗累积剂量的增加，PN发生率也会明显上升；接受卡非佐米治疗患者的心血管不良事件发生率高达18.1%^7-9。治疗相关不良反应的发生常导致治疗中断。

因此，在选择HRMM的持续治疗方案时应综合考虑疗效与安全性。研究数据显示，IRd方案能够显著延长MM患者的持续治疗时间，并提高总缓解率和生存率。在HRMM患者中，IRd组的安全性数据均与总体人群一致，中位治疗持续时间与标危患者相比无显著性差异（16.3个月 vs 16.1个月），并且不同细胞遗传异常亚组的患者，均能从IRd治疗中得到生存获益（图1）⁶。此外，IRd方案作为全口服方案使用便捷，能够有效提高依从性、保障患者生活质量，有利于HRMM患者持续治疗。

图1 TOURMALINE-MM1研究高危患者亚组PFS

久负经济重担难致远，升级版“睿享未来”福利项目助力HRMM患者轻装上阵

持续治疗方案在为患者带来诸多获益的同时，也对患者的经济能力提出了挑战。虽然近年来国家医保政策更新，持续扩大医疗保障的覆盖，提高了MM治疗药物的可及性，在一定程度上减轻了患者的经济负担。但是除治疗费用外，因住院产生的生产力损失，以及因住院造成的交通和护理费用，都对患者造成了很大负担。

IRd全口服方案有助于患者减少就诊次数、提高生活质量，从而减少额外支出。并且，“睿享未来”福利项目再次升级，与升级前的方案相比，连续使用6个周期IRd治疗的患者获得的福利金额将从4440元提高至8880元，提升100%。对于提交符合项目规定材料并经审核通过的患者，从入组后使用第一盒伊沙佐米开始即可享受梯度药品福利权益（图2），并且无论是老患者切换还是新患者入组均可享受该福利。福利项目升级后，可显著降低IRd初始治疗费用，进一步减轻使用IRd方案持续治疗患者的经济负担。

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图2 限时升级版“睿享未来”患者福利项目

总结与展望

与MM总体人群相比，HRMM患者的预后较差，为使其获得持续的深度缓解并延长生存期，指南推荐其使用联合蛋白酶体抑制剂的方案进行维持治疗2年或以上。在治疗方案的选择上，IRd全口服方案兼顾疗效与安全性，使用便捷，能够有效提高依从性、保障患者生活质量，有利于HRMM患者持续治疗。随着升级版“睿享未来”患者福利项目的推进，患者的经济负担将进一步减轻，IRd方案将成为更多HRMM患者持续治疗的优选。

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