重型再生障碍性贫血（SAA）表现为全血细胞极度低下且病情进展迅速，如果不及时治疗，多数患者会死于感染或出血。随着免疫抑制治疗（IST）和造血干细胞移植（HSCT）的不断发展，SAA的疗效明显提高。对于有同胞供者（MSD）的患者，优先选择MSD-HSCT，但我国只有20%-30%的患者有MSD。与MSD移植相比，无关供者（URD）异基因造血干细胞移植（Allo-HSCT）的急慢性移植物抗宿主病（GVHD）和移植后免疫重建延迟导致各种感染的发生率较高。广州市第一人民医院的一项单中心回顾性研究入选了第49届欧洲血液与骨髓移植年会（2023 EBMT）的壁报展示。医脉通将主要内容整理如下，以飨读者。

研究方法

一项单中心的回顾性研究，旨在评估URD Allo-HSCT环磷酰胺（PTCy）方案 vs MSD Allo-HSCT白消安+环磷酰胺（BuCy）方案治疗SAA的疗效。2020年5月至2022年6月，研究纳入了28例接受URD Allo-HSCT PTCy方案的SAA患者和43例接受MSD Allo-HSCT BuCy方案的SAA患者。

研究结果

PTCy方案组与BuCy方案组的总生存（OS）率和限制性平均生存（RMST）率无显著性差异（P=0.174，2年OS：100% vs 93%）（图1）。

图1

PTCy方案组的巨细胞病毒（CMV）血症的累积发生率增加（82.1% vs 48.8%，P=0.010），但II级急性移植物抗宿主病（aGVHD）（P=1.000）、慢性移植物抗宿主病（cGVHD）（P=0.704）、CMV疾病（P=0.422）、膀胱炎（P=0.501）、EB病毒（EBV）血症（P=1.000）和EBV阳性移植后淋巴细胞增生性疾病（EBV-PTLD）（P=1.000）的发生率与BuCy方案组相似（图2）。

图2

在移植前使用倾向评分匹配（PSM）减少潜在混合因素的影响后，两组的OS率和2年RMST率相似（P=0.352，2年的OS：100% vs 93.3%），无显著性差异（表1）。

表1

研究结论

研究结果显示，PTCy方案是URD Allo-HSCT SAA患者的一种有效预处理方案。