赋生命以时光，更赋时光以生命！“澎湃论坛”——诺华血液峰会于2023年7月1日在第八届上海国际淋巴肿瘤高峰论坛暨第四届血液转化和创新论坛上盛大召开。本次会议由上海交通大学医学院附属瑞金医院赵维莅教授、苏州大学附属第一医院吴德沛教授、中国医学科学院血液病医院王建祥教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授和上海交通大学医学院附属瑞金医院李军民教授担任大会主席，国内血液领域的著名专家、学者齐聚一堂，共论血液系统疾病的诊治及研究新进展，旨在推动中国血液学领域的发展和创造更多变革性的治疗方法，为保障人民健康发挥重要的作用。群贤毕至，纵论前沿进展，医脉通特别为您报道会议盛况！

主席致辞

大会在振奋人心的诺华创新引领血液学领域发展的开场视频中拉开序幕，诺华创新药物中国肿瘤领域负责人朱家康女士首先致辞表示，对所有出席本次澎湃论坛——诺华血液峰会的专家学者、医务人员以及参与者表示深深的感谢，诺华作为一家全球医药企业，本着改善人民生活质量，延长人类寿命的使命，不断提升研发力量，全力推动创新。血液学领域一直是诺华重点布局的关键领域之一，其进步离不开所有专家医生的努力。希望可以通过与各位专家学者的紧密合作，研发更多高质量的创新药物，创造更多变革性的治疗方法，愿我们科研进取之心如大潮澎湃，共创中国血液新时代。

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朱家康女士致开场辞

赵维莅教授致欢迎辞表示，对百忙之中来上海参加本次学术大会的全体专家学者表示热烈欢迎。本次会议内容丰富、学术澎湃，除了白血病、淋巴瘤、骨髓瘤，血液肿瘤中还有非常多同样影响人民生命健康的骨髓增殖性肿瘤（MPN）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等疾病，希望能够通过本次学术分享、学术引领、企业和医者的交流碰撞，使这些疾病取得更好的疗效，更好地造福所有的血液病患者。

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赵维莅教授致开场辞

吴德沛教授致辞表示，诺华公司多年来为血液学领域的发展作出了突出贡献，除了广为人知的神药伊马替尼，芦可替尼的问世也让骨髓纤维化（MF）患者获得了切实的生存获益，突破了之前无药可治的困境，一定程度推动了MF诊疗逐步落实病理、基因检测、治疗和移植等四个规范化。近期，芦可替尼治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的适应症在国内获批，这是血液移植领域的喜讯，芦可替尼的出现为移植后发生aGVHD的患者带来了新的治疗选择。希望在各位专家同道的共同努力之下，能进一步推动各类血液疾病的诊疗与管理水平，为建设健康中国服务。最后，预祝本次会议取得圆满成功！

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吴德沛教授致开场辞

王建祥教授致辞表示，今天这个会场非常特殊，诺华十几年前在这里举办了非常重要的会议——China Goals，极具前瞻性地宣讲了诸多前沿治疗策略，极大地推动了中国血液学领域的发展，让我们感受到了诺华公司的创新精神。此外，诺华公司很多新药都是相关疾病的同类首个（First-in-class）药物，如慢性髓性白血病（CML）、MF、原发免疫性血小板减少症（ITP）等，而且治疗CML的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）药物不仅有一代、二代甚至有第四代，其先进的治疗策略和理念值得国内的科创企业乃至业界学习。

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王建祥教授致开场辞

胡豫教授致辞表示，多年来，诺华公司在血液学领域有突出的表现和贡献，通过持续的研发和创新，诺华公司推动了红细胞疾病领域的进步和发展。今天的澎湃论坛上，我们将深入PNH、重型再生障碍性贫血（SAA）等疾病治疗药物在红细胞疾病领域的进展，期待在各位专家的共同努力下，进一步为健康中国奠定更加坚实的基础，为广大患者提供更好的诊疗服务。希望通过合作与创新为患者提供更加优质的医疗服务，带来更多的突破创新，创造出更多的生命奇迹，祝本次大会圆满成功。

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胡豫教授致开场辞

李军民教授致辞表示，诺华公司的很多药物为相关疾病领域带来了0-1的飞跃，希望这次澎湃论坛涉及到的芦可替尼等药物，也能像当年的China Goals一样，做到让更多的患者获益、达到规范化治疗的目标。尤其是MF等疾病诊疗难度大，更需要诊治规范化，希望澎湃论坛能长期进行此工作，让企业和医生共同构建一个长期交流学习的平台，共同促进血液学领域发展。在此，祝贺本次会议取得圆满成功。

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李军民教授致开场辞

突破——MPN规范诊疗新征程

在上海交通大学医学院附属瑞金医院吴文教授的主持下，中国科学技术大学附属第一医院孙自敏教授、四川大学华西医院潘崚教授和山东大学齐鲁医院陈春燕教授分别进行了“从MPN的全病程视角看现状和挑战”、“COMPASS SOP：MF诊疗规范”和“RGT（以应答指导治疗）：MF长期治疗策略”的专题讲座。

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吴文教授作大会主持

紧跟前沿，共谈MPN的现状和挑战

孙自敏教授表示，典型MPN年发生率为2.17例/10万。其中，MF是预后较差、对患者生活质量影响较大、高转白风险的MPN类型。MPN-MF诊治目前主要面临的是精准诊断和规范化治疗的挑战。MPN亚型临床和形态学特征可能相似，易出现误诊；临床实践仍面临多学科合作，检查、取材、病理报告等规范化问题。部分患者仅观察等待治疗，治疗不及时；而治疗及时，尽早启动治疗获益更显著。多个国际指南均推荐芦可替尼作为MF一线治疗方案。

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孙自敏教授作精彩报告

博采众长，深入解读MF诊疗规范SOP

潘崚教授指出，对于疑似MPN的患者需要100%开具骨髓检查，并进行规范穿刺。对于中危-1、中危-2和高危存在严重症状性脾大或体质性症状的MF患者，应首选芦可替尼进行治疗。芦可替尼的起始剂量主要依据患者的血小板水平来确定，在治疗前、初次使用及4周后还需监测全血细胞计数。在后续用药过程中，也需进行长期的治疗监测与管理。芦可替尼的疗效与剂量密切相关，应避免低剂量起始及长期的低剂量维持治疗。

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潘崚教授作精彩报告

探本溯源，探讨MF长期治疗策略

陈春燕教授强调，骨髓纤维化的治疗目标可分为短期目标和长期目标，短期目标为缩小脾脏、降低疾病负荷、改善生活质量；长期目标为延长患者生存、改善或逆转骨髓纤维化进展、减低向白血病转化的风险，甚至达到治愈。芦可替尼符合MF患者治疗目标：更多获益，更长生存。针对中/高危，合并脾大或症状的MF患者，芦可替尼均能带来四大获益：缩小脾脏、改善症状、延缓病程和带来生存获益。长期治疗过程中，应对芦可替尼剂量进行监测及动态调整，且保持平均剂量≥10mg bid。

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陈春燕教授作精彩报告

讨论环节

在郑州大学第一附属医院姜中兴教授的主持下，南通大学附属医院刘红教授、天津医科大学总医院李丽娟教授、河南省人民医院朱尊民教授就会议相关内容进行了激烈讨论并表示，临床诊疗中部分处于观察等待期的患者应及时进行治疗，芦可替尼是近年来治疗MF的优选药物，其初始剂量一般根据基线血小板计数而定，且疗效与剂量密切相关。在临床诊疗中，合并血小板减少的MF患者普遍存在，长期低剂量芦可替尼治疗，患者获益有限。在MF治疗全程推广RGT，有助于动态优化量效关系，兼顾疗效与安全性，避免低剂量起始，使患者获得更多临床获益和更长生存改善。

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姜中兴教授、李丽娟教授、朱尊民教授、刘红教授进行讨论

改变——GVHD治疗新篇章

高屋建瓴，共论中国aGVHD的前景与展望

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韩明哲教授作大会主持

在中国医学科学院血液病医院韩明哲教授的主持下，中国医学科学院血液病医院姜尔烈教授分享了中国aGVHD的前景与展望。中国异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）的例数呈逐年上升趋势，GVHD是移植后主要并发症和死亡原因。GVHD的治疗目标是寻求疗效和安全性事件的平衡。当前，激素难治是现阶段aGVHD治疗面临的主要挑战之一，其中激素难治性aGVHD（SR-aGVHD）在中国尚无统一的药物选择流程。JAK1/2抑制剂芦可替尼是中国首个且目前唯一获批用于治疗SR-aGVHD的药物，为SR-aGVHD患者带来新希望。

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姜尔烈教授作精彩报告

砥砺前行，共创aGVHD治疗现状的破局者

在韩明哲教授的主持下，苏州大学附属第一医院唐晓文教授对aGVHD治疗现状的破局者芦可替尼进行了详细的阐述。aGVHD面临35-50%的患者一线治疗后无法缓解、60-70%的SR-aGVHD患者治疗后无法缓解、SR-aGVHD患者的1年OS率仅为29-44%等治疗困局。芦可替尼可快速实现总体缓解，且相比于最佳可用疗法（BAT）可延长总生存期近两倍。因其快速缓解、延长生存的特点，芦可替尼成为国内首个且目前唯一获批用于治疗SR-aGVHD的药物，同时受国内外指南/共识推荐，破局者之名当之无愧。

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唐晓文教授作精彩报告

创想——未来已来

在兰州大学第二医院张连生教授的主持下，天津医科大学总医院付蓉教授、北京协和医院韩冰教授和中国医学科学院血液病医院张凤奎教授分别以“PNH的诊疗现状及未满足需求”、“新型补体抑制剂的PNH临床研究”和“血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）时代再生障碍性贫血治疗的新进展”为题进行了汇报。

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张连生教授作大会主持

未来可期，共析PNH的诊疗现状及未满足需求

付蓉教授表示，PNH是一种慢性、多系统性、进行性、危及生命的疾病，与补体系统异常激活有关，对疾病机制研究的发展，奠定了补体抑制剂类药物研发的突破。但目前中国PNH患者仍以输血和对症支持治疗为主，其对溶血控制不佳，且长期使用可能带来较大不良反应。C5补体抑制剂可有效缓解血管内溶血，但由于C3介导的持续性血管外溶血，仍存在部分患者的贫血状况无法改善。补体B因子抑制剂Iptacopan可实现血管外溶血的消退和血管内溶血控制的维持，未来随着更多新靶点补体抑制剂的上市，补体治疗也将进入新的阶段，让患者可以更好地生活。

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付蓉教授作精彩报告

砥志研思，共探新型补体抑制剂的PNH临床研究

韩冰教授解读到，C5补体抑制剂改善了PNH患者的生活质量和长期生存率，但存在部分患者仍然贫血，需要继续输血，主要是由于持续性C3介导的血管外溶血，因此，临床仍存在未被满足的需求。补体B因子抑制剂Iptacopan经多项临床研究证实达到了血管外溶血的消退和血管内溶血控制的维持，且Iptacopan耐受性及安全性良好，口服给药提高患者的便利性和依从性。纵览国内外，多个近端补体抑制剂已取得研发突破，PNH领域将迎来广阔前景，更多患者将从中获益。

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韩冰教授作精彩报告

齐向未来，共享TPO-RA时代再生障碍型贫血治疗的新进展

张凤奎教授指出，亚洲人群AA发病率高于欧美国家，中国AA患者治疗情况差异大。造血干细胞移植和免疫抑制（IST）治疗SAA的生存获益有限，而创新小分子TPO受体激动剂艾曲泊帕治疗难治性SAA可快速实现多系应答，3个月应答率40%~65%，且能降低难治性SAA患者输血需求，有效减轻患者的输血负担，总体耐受性良好，对治疗的限制很少，是AA治疗领域重要突破，因此成为国内外指南推荐的难治性SAA治疗选择。

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张凤奎教授作精彩报告

总结

敢于探索，勇于突破！张连生教授总结到，感谢各位教授的精彩讲座，也感谢讨论嘉宾的热烈讨论。本次会议有力地推动了血液学领域的学术交流，促进了血液学科建设与发展，为血液肿瘤患者带来了更多福祉，为共同推进人类健康事业贡献智慧与力量。相信未来诺华依旧能在血液学领域中当好开路先锋，用前沿理念遇见更多生命新可能，为患者、为世界带来更多改变，演绎澎湃的生命篇章，开创血液学领域治疗新时代。

审批码：MLT0006013-23618

有效期至2024-07-01

资料过期，视同作废