2023年10月20日，美国食品药物监督管理局（FDA）加速批准恩曲替尼用于治疗神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性、初始治疗后出现进展或无标准治疗方案的大于1个月的儿童实体瘤患者。FDA还批准了恩曲替尼的一种新型口服颗粒制剂。该批准主要基于STARTRK-NG研究和TAPISTRY研究。

研究简介

STARTRK-NG (NCT02650401)和TAPISTRY (NCT04589845)均为多中心、单臂试验。研究对33例接受恩曲替尼治疗的NTRK融合阳性儿童患者进行了疗效评估。颅外病灶根据RECIST v1.1标准评估，原发性中枢神经系统肿瘤根据神经肿瘤学（RANO）反应评估。研究的主要疗效终点为客观缓解率（ORR），次要终点为持续缓解时间（DoR）。
结果显示，在33例儿童患者中，主要瘤种为原发性中枢神经系统肿瘤和婴儿纤维肉瘤。评估的患者ORR为 70% (95% CI: 51, 84)，中位DOR为25.4个月 (95% CI: 14.3, NE)。
安全性分析人群为接受恩曲替尼治疗的76例儿童患者，最常见（≥20%）的不良反应是发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻、恶心、咳嗽、疲劳、四肢疼痛、骨折、食欲下降、头痛、腹痛、尿路感染、上呼吸道感染和鼻塞。

推荐剂量

对于年龄为1个月以上、6个月（含）以内的儿童患者，FDA推荐的恩曲替尼剂量为250 mg/m2，每日口服1次。对于年龄为6个月以上的儿童患者，FDA推荐的恩曲替尼剂量则根据体表面积来确定（每日1次，最多600 mg）。具体的相关给药信息，请参阅处方信息。