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早期造血干细胞移植（HSCT）是符合条件的首次缓解多发性骨髓瘤（MM）患者的标准治疗。然而，在目前的新药时代，高效联合方案的使用频率越来越高，是时候重新审视常规早期HSCT是否仍然是恰当的概念。GRIFFIN试验的最新结果表明，在患者接受移植后巩固和维持治疗期间，两组的完全缓解（CR）率增加了两倍。无论是否进行了移植，这种获益都可能发生。为了确定早期HSCT是否在目前的新药时代中提供良好预后，美国研究者进行了一项研究，利用TriNetX数据库的数据，评估了在过去五年内HSCT与非HSCT骨髓瘤患者的结果。

研究方法

TriNetX是一个包含92个大型医疗机构中超过2.12亿患者的匿名医疗记录信息的联合全球数据库。本研究创建了两个队列，均由过去五年内被诊断为MM的患者组成。一个队列包含在诊断后六个月内接受HSCT的患者，而另一队列的患者从未接受过移植。两个队列在年龄、种族、性别和民族方面保持平衡，每个队列有26036例患者。主要终点是复发情况，次要终点是总生存期（OS）。

研究结果

接受早期HSCT的MM患者复发风险比为3.2（95%CI[3.07,3.36]，p<0.0001）。移植患者的五年OS率也较差（60.8% vs 84.3%），死亡风险比为3.47（p<0.0001）。

研究结论

这些结果表明，所有符合移植条件的MM患者都应停止应用常规早期HSCT。IFM2009试验的长期随访结果显示，即使在广泛使用达雷妥尤单抗或卡非佐米之前，早期移植与首次复发后移植相比没有获益。GRIFFIN试验和其他试验已经建立了这样的概念，即随着时间的推移，持续使用有效的药物会产生CR。停止和重新应用这些药物以进行HSCT可能会导致类似于停止和重新应用实体瘤化疗产生的治疗抗性。对于在尚未确定的时间范围内未达到MRD阴性的患者，或者如果一线治疗的最大反应没有达到MRD阴性的患者，进行HSCT可能是最合适的。

参考来源：Brittany Miles, et al. 2022 IMS. Abstract#P-216.