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染色体17p缺失（del[17p]）的慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，经标准化疗治疗后，预后通常极差。Venetoclax是一种口服小分子BCL-2抑制剂，可诱使CLL细胞凋亡。在之前venetoclax首次应用到人类的研究中，复发/难治性CLL患者的总体响应率达77%。最近，发表在《柳叶刀肿瘤》上的一项研究旨在评估venetoclax单药治疗复发/难治性del（17p）CLL患者的活性及安全性。

该单臂多中心2期试验纳入了107名存在del（17p）的复发/难治性CLL患者，年龄≥18岁。患者开始接受venetoclax治疗，每天1次，每周剂量逐渐上升（20、50、100、200、400 mg）超过4-5周。随后，患者再接受venetoclax 400mg，每天1次，持续治疗至发生疾病进展或其他原因导致的治疗中止。主要终点是达到总响应的患者比例。对所有接受至少1个研究剂量治疗的患者进行安全性和疗效评估。中位随访12.1个月。

结果显示，85名患者（79.4%）达到了总响应。最常见的3-4级不良反应包括中性粒细胞减少症（43 [40%]）、感染（43 [40%]）、贫血（19 [18%]）和血小板减少症（16 [15%]）。59名（55%）患者发生了严重不良反应，其中最常见（≥5%的患者）的是发热和自身免疫性溶血性贫血（7[ 7% ]），肺炎（6[ 6% ]）和发热性中性粒细胞减少（5[ 5% ]）。11名患者在最后剂量的venetoclax治疗30天内死亡；7例患者死于疾病进展，4例患者死于不良反应。

该研究结果表明，venetoclax单药治疗复发/难治性del（17p）CLL患者，疗效好且易耐受。该药为预后差的CLL患者提供了一种新型治疗选择。另外，鉴于venetoclax独特的作用机制，应进一步研究联合或序贯其他新型靶向药物治疗del（17p）CLL的疗效。

医脉通编译自：Venetoclax in relapsed or refractory chronic lymphocytic leukaemia with 17p deletion： a multicentre， open-label， phase 2 study.The Lancet Oncology.2016