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促血小板生成素受体激动剂伊屈泼帕治疗成人慢性免疫血小板减少症显示具有安全性，耐受性和有效性。7月在线发表于《The Lancet》杂志的一篇文章中，研究者旨在研究伊屈泼帕治疗儿童慢性免疫血小板减少症的安全性和有效性。

【方法】

PETIT2是来自12个国家38个中心的两部分、随机、多中心、空白对照研究。研究纳入年龄1-17岁的患有慢性免疫血小板减少症和血小板计数<30 × 10⁹/L的儿科患者，随机分配（2:1）接受伊屈泼帕或安慰剂。研究者根据患者年龄将患者分为三组：12-17岁、6-11岁、1-5岁，并随机分配至13周的双盲试验中。

伊屈泼帕组的患者每天服药一次（除了年龄1-5岁的患者，他们接受口服混悬剂），共13周。6-17岁患者的初始剂量时根据体重和种族确定的，剂量范围为50mg/天—25mg/天（1-5岁患者的初始剂量为1.2mg/kg/天，东亚患者的初始剂量为0.8mg/kg/天）。完成双盲期治疗的患者进入24周的非盲期治疗阶段，在这一阶段，所有患者接受伊屈泼帕初始剂量或已确定剂量。主要预后为：第5-12周的双盲期不存在挽救疗法的情况下，血小板计数至少达到50 × 10⁹/L的患者比例。纳入疗效评估的意向性治疗患者包括所有随机分配至治疗组的患者，评估安全性的患者包括至少接受一次剂量的患者。

【结果】

该研究始于2012年3月15日，终于2014年1月2日。63名患者分配至接受伊屈泼帕，29名患者接受安慰剂。在双盲期，3名患者由于不良反应中止治疗：2名伊屈泼帕组的患者是由于肝脏转氨酶；1名安慰剂组的患者是由于腹腔内出血。伊屈泼帕组和安慰剂组分别有25名和1名患者达到主要预后（优势比18.0,95% CI, 2.3–140.9; p=0.0004）。

两组的缓解率相似（伊屈泼帕组vs安慰剂组：12-17岁组为39% vs 10%，6-11岁组为42% vs 0%，1-5岁组为36% vs 0%）。双盲期结束时，伊屈泼帕组发生WHO 1-4级出血的患者比例低于安慰剂组；2-4级出血相似（5% vs 7%）。在24周的非盲治疗阶段，70/87名患者达到血小板计数≥50 × 10⁹/L至少一次。

伊屈泼帕组的不良反应发生更频繁，其中包括鼻咽炎（17%），鼻炎（16%），上呼吸道感染（11%），咳嗽（11%）。伊屈泼帕组和安慰剂组的严重不良反应发生率分别为8%和14%。非盲期和双盲期的安全性一致。试验中未发生死亡，恶性肿瘤或血栓。

【结论】

伊屈泼帕可使40%的慢性免疫血小板减少症患者发生血小板反应，它也是治疗儿童慢性有症状血小板减少症患者的合适方案。其没有新的安全隐患，而且很少有患者由于不良反应而中止治疗。

医脉通编译自：Eltrombopag for children with chronic immune thrombocytopenia (PETIT2): a randomised, multicentre, placebo-controlled trial. Lancet. 2015.8