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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素控制不佳的患者在后续选择治疗方案时有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

赵谢兰教授、刘文宾教授、袁燕慧教授、张文军教授

赵谢兰教授

中南大学湘雅医院血液科主任医师医学博士硕士研究生导师

中华医学会血液病专业委员会委员

中国医师协会血液科医师分会委员

中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组委员

中国医药教育协会白血病分会副主任委员

湖南省医学会血液病专业委员会主任委员

湖南省医师协会血液病分会会长

湖南省出血性疾病协作组组长

湖南省白血病协作组组长

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，赵谢兰教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、稳定血小板计数，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：男

年龄：78岁

初始血小板水平：42×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲强龙3片 qd

用药时长：4周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为42×10⁹/L，经过6周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至136×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

刘文宾教授

浙江中医药大学附属第一医院血液科副主任医师硕导

中华中医药学会血液学分会委员

浙江省医学会血液病学会青委

浙江省抗癌协会血液淋巴肿瘤专业委员会青委

浙江省免疫学会血液免疫分会委员

浙江省医师协会血液病分会罕见病学组

浙江省妇幼健康协会脐带血临床应用专业委员会委员

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，刘文宾教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、稳定血小板计数、实现停药后的持续应答，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：65岁

初始血小板水平：52×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg

用药时长：2周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为52×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至320×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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袁燕慧教授

南京鼓楼医院血液科副主任医师医学博士

江苏省医学会血栓与止血分会委员

擅长各类贫血、出血性疾病（血小板减少性紫癜等）、白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等多类血液系统良恶性疾病的诊治

专家观念

针对ITP的治疗目标，袁燕慧教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板计数，稳定血小板水平，降低出血风险，提高生活质量。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：58岁

初始血小板水平：24×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松10mg qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为24×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至70×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

张文军教授

重庆大学附属肿瘤医院血液肿瘤科主治医师血液专业硕士

重庆市医学会血液专委会白血病组委员

2021年江苏省人民医院血液科进修半年

第一作者发表SCI、CSCD核心5篇，主研省级课题2项

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，激素联合艾曲泊帕治疗在机制上是否可以互补，张文军教授认为：“艾曲泊帕联合激素治疗在机制上可以互补，激素控制不佳的患者往往存在巨核细胞成熟障碍，艾曲泊帕通过生理活化巨核细胞从而高效生成血小板，二者联合后血小板应答率会显著提高。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：54岁

初始血小板水平：48×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 60mg qd ；丙种球蛋白 12g

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为48×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至123×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV22071246有效期2023-07-17，资料过期，视同作废。