随着诊疗体系的逐步完善和凝血因子类药物的不断涌现，血友病患者——曾被大众冠以“玻璃人”、“瓷娃娃”等绰号的群体生存状况有了明显改善，但随着时代发展，患者健康需求也日益提高，像正常人一样生活已成为当前背景下血友病患者治疗的临床诉求。

云天收夏色，木叶动秋声，2022年8月11日，诺和同行，易爱相伴——血友病大咖谈会议成功举行。本次会议邀请中国科学技术大学第一附属医院吴竞生教授担任会议主席，由深圳市第二人民医院蔡力生教授和重庆医科大学附属第二医院陈姝教授进行精彩分享。医脉通特整理会议精华内容，以飨读者。

主席致辞

会议伊始，大会主席吴竞生教授表示本次会议有幸邀请到蔡力生教授和陈姝教授分别为大家分享有关血友病药代动力学（PK）及新型重组人凝血因子Turoctocog alfa的相关话题，期待大家能有所收获，随后宣布会议开始。

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图1 吴竞生教授作开场致辞

基于个体差异，药代动力学检测科学规范化指导血友病个体化治疗

虽然根据体重计算血友病患者凝血因子用量的传统方法能满足部分患者需求，但随着患者健康需求的不断提高，血友病治疗亟需新型给药策略指导用药。作为“蔡氏公式”发明人，蔡力生教授主要分享了FⅧ药物的PK临床应用，要点如下：

➤个体化治疗原则指导血友病诊疗已成为国内外指南的共同推荐，相比标准预防治疗，个体化预防治疗可潜在预防关节病变，降低治疗成本。制定个体化治疗方案应根据患者的PK特征。

➤“蔡氏公式”是基于经典PK改良的一室模型数学公式，可计算半衰期，并预估峰浓度和回收率。研究显示蔡氏公式用于Turoctocog alfa半衰期和峰浓度通过不同采血时点计算的变异度较小，计算得到的t_1/2-C与实际检测的PK参数C_1/2-G线形图、C_max-C与实际检测的C_max-G线形图等基本重合，且计算得到的浓度曲线与实际检测的血药浓度高度重合。

➤在围手术期，应确保FⅧ活性在指南规定的活性范围之间，可采用PK工具计算FⅧ使用方案，需注意术中出血或止血均会消耗FⅧ，若手术时间超过4小时或出血较多，可临时补充FⅧ。

➤Turoctocog alfa个体化应用能够帮助患者迅速止血，且该产品携手公益行动，帮助更多患者大大减轻了经济负担。

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图2 指南推荐血友病诊疗遵循个体化治疗原则

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图3 蔡氏公式内容及应用

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图4 Turoctocog alfa个体化应用及其优势

多维角度验证，Turoctocog alfa安全、便携、有效、惠民特点造福众多血友病患者

FⅧ替代治疗依然是血友病A的标准治疗方法，重组人FⅧ的出现则对这一治疗方案产生了深远影响。陈姝教授针对基因重组人FⅧ制剂Turoctocog alfa如何让更多血友病A患者实现正常生活梦想分享了新思考，要点如下：

➤血浆源性FⅧ存在诸多潜在临床局限性，如供应受限、输注不便、存在病毒感染风险等，尤其是血浆源性FⅧ病毒如细小病毒、朊病毒、免疫缺陷病毒等的筛查/灭活存在局限性，无法保障患者安全。

➤Turoctocog alfa独特的B结构域删减、良好的便携和使用性、5步纯化工艺等特点大大弥补了传统血浆源性FⅧ的不足。长达30个月的研究证实Turoctocog alfa所有批次的效价变化均在限制范围内，优秀的稳定性为其良好的便携性打下了良好基础。

➤Guardian 1/3/2研究证实Turoctocog alfa长期治疗可有效预防和治疗出血，且所有纳入的既往接受治疗（PTP）患者均无抑制物形成；Guardian 7研究主试验期及总试验期Turoctocog alfa止血有效率均超过95%，接受预防治疗患者年化出血率（ABR）仅为1.18，无抑制物形成；上市后研究Guardian 5结果显示Turoctocog alfa止血有效率为87.3%，接受预防治疗患者中位ABR为1.97，抑制物发生率为0，从真实世界维度再次印证了Turoctocog alfa良好的疗效及安全性。

➤Turoctocog alfa进行了价格调整，在大幅降低患者经济负担的同时，有望使利用血浆源性FⅧ治疗的血友病患者可以转换为Turoctocog alfa进行标准剂量预防治疗，助力患者实现正常生活梦想。此外，“易生守护”等项目的实施可进一步提高用药可及性，使患者切实获益。

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图5 Turoctocog alfa具有优良的稳定性

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图6 Turoctocog alfa止血有效率良好

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图7 Turoctocog alfa惠民价格助力血友病患者实现正常生活梦想

会议讨论

三位教授针对上述内容进行了充分热烈地讨论。要点如下：

➤为帮助更多基层医院的医生理解个体化治疗，未来可以考虑将“蔡氏公式”指南化或手册化。目前该公式仍处于探索阶段，仍需要我国更多地区医院的临床应用数据进行验证。

➤疫情期间保证患者教育和及时到院评估非常重要。通过前期的数据收集、经验总结及综合管理中心的评审，目前血友病患者管理状况已有了显著改善，患者对血友病的认识、预防治疗的接受度、社会参与度等都有所提高，也非常配合医院管理。降价、政策扶持等会进一步促进上述情况改善，形成良性循环。

➤希望血友病领域医生、患者、相关企业、媒体等共同发声，促进落实医保相关政策，给予血友病患者更多关爱和政策倾斜，让患者能够切实感受到获益。

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图8 参会专家热烈讨论

会议总结

经过精彩的话题分享和充分热烈的讨论后，本次会议取得圆满成功。吴竞生教授对讲者的分享及相关公司的大力支持表达了感谢，并表示希望未来蔡力生教授的“蔡氏公式”能够在全国推广，弥补中国血友病药代动力学的空白，走向世界；同时也希望陈姝教授能够带领重庆血友病综合管理中心更加规范化诊治血友病患者，实现中心建设目标，造福更多患者。