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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死¹。

对于ITP患者的治疗目标，一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

王敏教授、徐瑞容教授、孙慧平教授、李胜利教授

王敏教授

本钢总医院血液科主任

中华中医药学会血液病分会委员

辽宁省中医药学会血液专业委员会常务委员

辽宁省医学会血液学分会青年委员

辽宁省细胞生物学会肿瘤精准医疗与大数据管理专业委员会淋巴瘤学组常委理事

辽宁省免疫学会淋巴系统基础与临床免疫分会委员

辽宁省抗癌协会委员

中国抗癌协会淋巴专业委员会专业委员

中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会专业委员

中国抗癌协会肿瘤精准治疗专业委员会专业委员

中国抗癌协会肿瘤分子医学专业委员会专业委员

本溪市自然学科带头人

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王敏教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升血小板计数、改善出血症状、降低出血风险、最小剂量的药物维持患者血小板水平，实现停药缓解，提高患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：男

年龄：82岁

初始血小板水平：14×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg

用药时长：4天

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为14×10⁹/L，经过10周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至111×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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徐瑞容教授

南通大学附属医院主任医师硕士生导师

大内科原副主任、血液内科副主任，原肿瘤中心主任

日本德岛大学医学院高级访问学者

江苏省医学会血液学分会第七、八届委员，感染学组成员，南通市医学会血液学分会及内科学专业委员会副主任委员，江苏省职业病诊断专家库成员

在中华血液学杂志、中国实验血液学杂志发表论文30余篇

2003年南通市科技进步奖（一等奖2002年，三等奖2005年），江苏省卫生厅科技进步奖甲级，市科技进步奖三等奖（2005），南通市医德诚信标兵（2012）

擅长领域：血液恶性肿瘤（急性、慢性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）及血小板减少症的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，徐瑞容教授认为：“ITP患者的治疗目标是防止患者出血、提升患者的血小板计数至安全水平（≥30×10⁹/L），从而满足患者的工作和生活愿望。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：45岁

初始血小板水平：20×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd

用药时长：24周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为20×10⁹/L，经过10周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至161×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

孙慧平教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任医师

上海瑞金医院舟山分院血液科执行主任

中国医药教育协会止血与血栓分会常务委员

亚太医学生物免疫学会血液病分会常务委员

中华中医药学会血液病分会委员

专家观念

针对一线激素治疗有哪些未被满足的需求，孙慧平教授认为：“激素的不良反应较大，不能长期维持疗效，患者病情容易反复。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：男

年龄：69岁

初始血小板水平：21×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 5mg

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为21×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至65×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

李胜利教授

济宁市第一人民医院副主任医师医学博士

2017年在意大利Sassari大学医院进修血液病，完成美国哈佛医学院 Harvard Medical CLIMB-CSRT培训

中华中医药学会血液病分会青年委员

山东省老年医学会血液学专业委员会委员

山东省研究型医院协会淋巴瘤免疫治疗分会委员

山东省干细胞学会第一届干细胞技术与临床应用专业委员会委员

济宁市医学会血液学专业委员会委员

从事血液病临床诊疗工作10余年，对血液学常见病有丰富临床经验，擅长诊治多发性骨髓瘤、白血病、淋巴瘤、骨髓增生异常综合症、免疫性血小板减少症及各种贫血

参与国家级科研项目2项，主持省厅级科研项目1项，市重点科研项目1项，参编著作1部，发表科研论文5篇

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，李胜利教授认为：“ITP患者的治疗目标是控制出血，改善焦虑和疲劳等症状，提高患者的生活质量，减少激素的用量，减轻药物的不良反应。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：男

年龄：35岁

初始血小板水平：13×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 60mg qd

用药时长：6周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为13×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至150×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV22072437有效期2023-07-28，资料过期，视同作废。