医脉通编辑整理，未经授权请勿转载。

先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）是一种由ADAMTS13缺陷引起的罕见、可能危及生命的血栓性微血管病。2023年第31届国际血栓与止血大会（ISTH）于6月24-28日在加拿大蒙特利尔召开。本次大会上，来自英国的Marie Scully教授报告了一项正在进行中的探索重组ADAMTS13（rADAMTS13；TAK-755）预防治疗cTTP患者的有效性和安全性的关键研究的期中分析，医脉通整理如下。

研究方法

该研究是一项前瞻性、随机、对照、开放标签、多中心、交叉的III期临床研究（NCT03393975），纳入了0-70岁确诊为cTTP的患者。本文报告了预先计划的期中分析（数据截止日期：2022年8月12日）的数据。患者按1：1的比例随机分组，分别接受40 IU/kg rADAMTS13静脉给药或标准治疗（SOC），两者均每隔一周或每周给药1次。患者接受rADAMTS13或SOC第1个月-6个月（阶段1），随后交叉接受替代治疗第7个月-12个月（阶段2），再接受rADAMTS13治疗第13个月-18个月（阶段3）（图1）。主要结局是阶段1-3的急性TTP发生率。次要结局指标包括非急性TTP发生率、治疗期间出现的不良事件（TEAE）、严重不良事件（SAE）和免疫原性。

微信图片_20230627102433.png

图1

研究结果

研究共纳入48例成人/青少年cTTP患者，中位rADAMTS13暴露时间为13.2个月。rADAMTS13预防期间未发生急性TTP事件。与SOC组相比，rADAMTS13预防组的非急性TTP发生率较低。在对照比较阶段（阶段1和2），rADAMTS13治疗组的TTP发生率低于SOC组，在第3阶段继续接受rADAMTS13治疗的情况下，血小板减少症的发生率相比第1阶段和第2阶段观察到的发生率降低。rADAMTS13组8.9%（n=4）的患者和SOC组47.7%（n=21）的患者报告了治疗相关不良事件（TRAE）。未报告与rADAMTS13相关的SAE。cTTP患者均未产生ADAMTS13中和抗体。

研究结论

在rADAMTS13预防治疗的13.2个月(中位暴露时间)中，未发生急性TTP事件。rADAMTS13组的非急性TTP发生率通常低于SoC组。rADAMTS13具有良好的安全性和耐受性，未发现与ADAMTS13相关的SAE或免疫原性。rADAMTS13对于cTTP患者是一种有前景的潜在治疗方法。