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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求、激素不耐受的患者联合二线药物治疗有哪些获益等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：杨岩教授、艾合买提江·艾斯木吐拉教授、高然教授、马海佳教授

杨岩教授

吉林大学第一医院血液科主任医师医学博士硕士研究生导师

吉林省医学会血液学分会常委

吉林省医师协会血液学分会常委

中华医学会血液学分会红细胞疾病（贫血）学组委员

中国老年医学会红细胞疾病专业委员会委员

中国中西医结合学会血液学分会委员

吉林省中西医结合学会血液学分会副主任委员

北京癌症防治学会血液学分会红细胞疾病学组委员

中国罕见病联盟血友病学组常委

吉林省血友病中心负责人

东北血友病联盟副主席

主要从事红细胞疾病和出凝血疾病的临床研究

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，杨岩教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升并稳定血小板计数，降低出血风险，围手术期尽快满足血小板需求。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：男

年龄：32岁

初始血小板水平：15×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg 4d ；丙种球蛋白 30mg qd 5d

用药时长：8周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为15×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至110×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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艾合买提江·艾斯木吐拉教授

新疆自治区人民医院血液科副主任主任医师

1988年毕业于新疆医科大学医疗系

新疆维吾尔自治区人民医院血液科临床工作30年

中国抗癌协会临床肿瘤学协作中心会员、新疆抗癌学会会员

一直从事各种血液病的临床诊断治疗工作，包括各类贫血、出凝血性疾病、白血病、淋巴瘤、原发性骨髓瘤等恶性血液病及血液系统疑难病症的诊治

在临床医疗专业工作近三十年里，撰写专业论文二十余篇，多次参加国际及自治区级血液病专业学术交流，力求掌握各种血液病最新动态

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，艾合买提江·艾斯木吐拉教授认为：“主要考虑药物是否口服方便、稳定提升血小板、减少患者出血。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：男

年龄：47岁

初始血小板水平：40×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：小于1周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为40×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至131×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

高然教授

中国医科大学附属第一医院血液科副主任医师

辽宁省免疫学会老年免疫分会委员

辽宁省抗癌协会淋巴瘤分会委员

PMOC第一肿瘤协作组（血液专业）委员

辽宁省血液学分会第十届青年委员会委员

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，高然教授认为：“主要考虑血小板的稳定性，长期治疗的安全性以及药物的不良反应。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：男

年龄：33岁

初始血小板水平：9×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为9×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至65×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

马海佳教授

南通市第一人民医院血液科主治医师医学硕士博士在读

南通市抗癌协会血液肿瘤专业青年委员会委员

擅长血液系统恶性肿瘤、血小板减少症、再生障碍性贫血等疾病的诊治

参与市级课题多项，参编著作1篇，发表核心期刊论文多篇

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，马海佳教授认为：“疲劳、精神状态不佳等症状影响患者的正常生活，患者的生活质量需改善，需实现停药后血小板长期保持稳定。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：82岁

初始血小板水平：21×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 48mg qd

用药时长：3周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为21×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至131×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV2207069有效期2023-07-01