心肌淀粉样变淀粉样蛋白沉积并引起器官结构和功能障碍的一组疾病，其自然病程、累积器官和治疗随淀粉样蛋白来源的不同而有较大变化。随着化疗以及干细胞移植的进步，部分类型心肌淀粉样变的预后得到了很大改善。

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CM）是一种进行性疾病，是转甲状腺素蛋白在心肌间质外沉积所致，进而导致收缩和舒张功能障碍。目前的治疗措施只能延缓进展，不能治愈这种疾病。

近日，新英格兰医学杂志报道称发现了3例ATTR-CM相关心衰患者的病情自行缓解，并恢复到接近正常的心脏结构和功能。

进一步研究发现，这3例患者产生了针对人类ATTR淀粉样蛋白的多克隆IgG抗体。研究者认为开发这些抗体的单克隆形式，有望成为治疗这种疾病的新方法。

研究者报告称，这3例患者在复诊时均称感觉好多了，心脏磁共振成像发现心脏中的淀粉样蛋白减少。超声心动图、血清生物标志物水平、心肺运动测试和核素检查结果均显著改善或正常化。

心脏MRI扫描证实心肌细胞外体积几乎完全消退，并在没有瘢痕的情况下重塑为接近正常的心脏结构和功能。

图1 产生抗体的心脏淀粉样变性患者的影像学和组织学表现

在进一步的研究中，在3例患者体内发现的这些抗体与该疾病的转基因小鼠模型中的ATTR淀粉样蛋白沉积物特异性结合，并与合成ATTR淀粉状蛋白特异性结合。在具有典型临床病程的其他350例患者体内不存在此类抗体。

研究者称，目前尚不清楚抗ATTR淀粉样蛋白抗体的成因和临床意义，且未完全证明抗体是否能清除淀粉样蛋白，但高度怀疑情况确实如此，计划通过分离抗体和治疗转基因小鼠来证实这一点。

来源：

[1] Antibody-Associated Reversal of ATTR Amyloidosis-Related Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2023, 388(23): 2199-2201.

[2] 杨洪，李瑞，汪道文，等. 心肌淀粉样变的诊疗进展[J]. 中国循环杂志, 2022, 37: 652-656.DOI:10.3969/j.issn.1000-3614.2022.06.015. 【长按或扫描以下二维码可见全文】

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