2023年第31届国际血栓与止血大会（ISTH）于6月24-28日在加拿大蒙特利尔召开。ISTH大会是血栓与止血领域最具影响力的国际盛会。本次大会上，AHEAD研究（NCT02078427）公布了来自中国亚组接受Octocog Alfa治疗的血友病A（HA）患者1年随访的研究结果。医脉通整理如下。

研究方法

研究于2020年6月开始纳入中国患者。患者纳入标准：年龄不限，性别不限，诊断为中度至重度HA，接受Octocog Alfa治疗。主要终点为采用Gilbert评分评估关节健康状况（疼痛，0-3分；出血，0-3分；体格检查，0-12分），研究者可以选择使用血友病关节健康评分（HJHS）来评估关节健康。次要终点为年出血率（ABR，所有出血），年化关节出血率（AJBR，所有关节）和安全性。

研究结果

研究共纳入168例亚裔男性患者接受治疗，113例患者接受预防治疗，53例接受按需治疗，1例接受免疫耐受诱导，1例治疗方案未知。患者的平均（SD）年龄为21.4（13.4）岁。共有80例患者（47.6%）的FVIII水平<1%（图1）。

图1

在筛查时和第1年的ABR和AJBR

接受预防治疗的患者在筛查时和第1年的平均ABR低于接受按需治疗的患者（图2）。

图2

接受预防治疗的患者在筛查时和第1年的平均AJBR低于接受按需治疗的患者（图3）。

图3

零出血患者比例

接受预防治疗的患者中零出血的比例高于接受按需治疗的患者，接受预防治疗的患者无关节出血的比例高于接受按需治疗的患者（图4）。

图4

使用重复测量广义线性模型的ABR/AJBR分析

使用重复测量广义线性模型的分析显示，与筛查时相比，第1年出血发生率降低了>99%（表1）。

表1

安全性

最常见的不良事件为感染和侵染（11例患者中发生17例事件[6.5%]）和胃肠道疾病（7例患者中发生7例事件[4.2%]，表2）。

表2

研究结论

与按需治疗相比，Octocog Alfa预防治疗的中度或重度HA患者的出血发生率更低。无论HA严重程度如何，从筛查起的1年时间，预防方案和按需方案均显著降低了ABRs/AJBRs。报告的AE类型与Octocog Alfa的已知安全性特征一致。