2023年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准ivosidenib用于伴有异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变（FDA批准的检测方法检测到的IDH1突变）的复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者。

FDA还批准Abbott RealTime IDH1检测仪作为辅助诊断设备，用于选择接受ivosidenib治疗的患者。

该研究的获批基于试验AG120-C-001（NCT02074839），这是一项开放标签、单组、多中心试研究，该研究纳入18例携带IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者的。IDH1突变通过当地或集中诊断试验在外周血或骨髓中检出，并由Abbott RealTime IDH1检测法回顾性确认。

Ivosidenib的起始剂量为每天500 mg，连续口服28天，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。中位治疗时间为9.3个月。1例患者在ivosidenib治疗后接受了干细胞移植。

疗效根据完全缓解（CR）或部分缓解（PR）率、CR+PR持续时间以及从输血依赖到独立的转化率确定。所有观察到的缓解均为CR。CR率为38.9%（95% CI：17.3，64.3）。中位CR时间为1.9个月（范围：1.0-5.6个月），中位CR持续时间无法估计（范围：1.9-80.8+个月）。在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的9例患者中，6例（67%）在基线后的56天期间不再依赖红细胞和血小板输注。在基线时未接受红细胞和血小板输注的9例患者中，7例（78%）在基线后的56天期间仍未接受输血。

最常见的不良反应与ivosidenib单药治疗AML时观察到的常见不良反应相似。包括胃肠道毒性（腹泻、便秘、黏膜炎和恶心）、关节痛、疲劳、咳嗽、肌痛和皮疹。ivosidenib也可引起QTc延长。Ivosidenib的处方信息包含一个提醒医疗专业人员和患者关于可能危及生命或致命的分化综合征风险的黑框警告。