第28届欧洲血液学年会（EHA）将于2023年6月8日-11日在德国法兰克福召开，会议由欧洲血液学会主办。EHA年会是全球瞩目的血液学领域国际会议，涵盖了血液学各方面研究。在今年EHA年会上，来自中国的研究再次亮相世界舞台，取得了令人瞩目的成果，在本次EHA公布的摘要中，有7项是阿伐曲泊帕相关的研究，其中一项研究是阿伐曲泊帕治疗中国成人慢性ITP的III期临床研究，接下来，我们分享下这项研究的内容。

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本研究是一项多中心、随机、双盲对照的III期研究，旨在探索阿伐曲泊帕治疗中国成人慢性ITP的有效性和安全性，研究观察了在中国成人慢性ITP患者中，阿伐曲泊帕与安慰剂相比较的有效性和安全性。研究纳入了诊断为ITP≥12个月、无挽救治疗、血小板计数<30×10⁹ /L的中国成人患者，患者每日口服一次阿伐曲泊帕（初始剂量20 mg/天）或匹配的安慰剂治疗。研究分为两个阶段（核心治疗阶段和扩展研究阶段），在经过为期6周的阿伐曲泊帕双盲核心治疗阶段后，符合条件的患者进入开放标签的扩展研究阶段，并接受长达30周的阿伐曲泊帕治疗。研究的主要终点是未接受挽救治疗的情况下，核心治疗阶段第6周时血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例，所有随机分组的患者均纳入主要终点分析。

研究结果：共纳入74例患者，阿伐曲泊帕组48例，安慰剂组26例，治疗6周时，阿伐曲泊帕组77.08%（95% CI：62.69%，87.97%）的患者血小板计数≥50×10⁹/L，而安慰剂组为7.69%（95% CI：0.95%，25.13%），两组差异为69.39%（95% CI：56.15%，86.26%，p＜0.0001），与安慰剂组相比较，阿伐曲泊帕组主要疗效终点结果更优，具有显著统计学差异。核心治疗阶段阿伐曲泊帕组第8天时的应答率为72.92%（95% CI：58.15%，84.72%），高于安慰剂组的3.85%（95%CI：0.10%，19.64%）；阿伐曲泊帕组血小板应答的中位累积周数是4.1周，高于安慰剂组的0周。整个研究的核心阶段和扩展阶段阿伐曲泊帕组患者的血小板应答的中位累积周数为17.6周。核心治疗阶段阿伐曲泊帕组ITP相关的出血症状发生率低于安慰剂组（70.83% vs 88.46%），阿伐曲泊帕组和安慰剂组分别有85.4%和76.9%的患者报告了治疗期间出现的不良事件（TEAE），两组间经暴露时间校正后的TEAE发生率相当，未报告与治疗相关的严重不良事件（SAE）。

这项多中心、随机、双盲对照的Ⅲ期临床研究表明，阿伐曲泊帕治疗中国成人ITP患者具有优异的疗效和良好的安全性。

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梅恒教授

华中科技大学同济医学院附属协和医院教授、主任医师、博士生导师、血液病研究所副所长

教育部青年长江学者

中华血液学会青年委员会副主任委员、血栓与止血学组副组长

中国研究型医院细胞研究与治疗委员会副主委员

湖北省临床肿瘤学会血液分会副主委

《British Journal of Haematology》副主编

主要从事血液肿瘤及出凝血疾病的临床与基础研究

主持科技部重点研发、湖北省杰青、国家自然科学基金等项目10余项

发表第一及通讯SCI 论文40余篇，授权发明专利3项

参编《血液病诊断及疗效标准》、参译《威廉姆斯血液学》

获国家科技进步二等奖1项，教育部及湖北省科技进步一等奖2项