国际眼科学院士、北京同仁医院眼科中心主任王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院成功完成了基因治疗药物BD113治疗青光眼的2名患者给药，并完成半年的安全性随访，这是全球首个用于治疗青光眼的基因编辑治疗药物。

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北京同仁医院王宁利教授团队成员滕羽菲医生针对MYOC突变青光眼，构建了基因变异小鼠模型，模拟人体基因突变病程，探索不同递送载体对小梁网组织的基因编辑效率。在此基础上，联合上海交通大学蔡宇伽教授团队开发的基于原创性基因递送载体VLP（病毒样颗粒）创新技术 “瞬时CRISPR/Cas9基因编辑”，共同研发遗传性青光眼基因编辑疗法（简称BD113），并率先在动物实验上取得了可喜成果：青光眼动物模型眼压降低，青光眼进展得到有效控制。VLP（病毒样颗粒）递送技术可确保基因编辑酶在体内瞬时表达，高效地修饰青光眼基因突变，降低了基因编辑不良事件发生（如免疫反应和脱靶风险），解决了基因编辑临床应用的瓶颈性问题。

该项研究于2024年4月通过了北京同仁医院伦理委员会的科学性审查和伦理审查，开展研究者发起的临床试验（IIT），主要研究者是王宁利教授，执行研究者是北京市眼科研究所滕羽菲医生。截至2025年04月14日，已经完成两例患者给药，首例患者已完成给药后7个月后的随访观察，第2例患者已完成给药后5个月的随访观察。BD113前房注射后出现的短暂性眼压升高及一过性非特异炎症反应，经处理后均得到缓解。目前两例患者都已经停用抗眼压药物治疗，眼压控制在正常范围，没有发生与BD113相关的严重不良反应。这些结果初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。

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著名青光眼专家、北京同仁医院王宁利教授表示，“本项基因疗法治疗青光眼研究的开展，有效打破了体内基因编辑在临床运用上的瓶颈；彰显出我国在基因编辑疗法治疗青光眼方面处于全球领先地位”。

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北京同仁医院青光眼遗传研究专家、北京市眼科研究所滕羽菲医生表示，“该项青光眼基因疗法的临床研究顺利开展，打破青光眼“持续用药，延缓进展”的传统思路，可能实现“一次治疗，终身受益”的效果，为今后青光眼的治疗开拓了新方向。

上海交通大学教授、本导基因首席科学家蔡宇伽博士表示，“BD113采用了本导基因全球创新的类病毒技术递送基因编辑工具，可以高效地修饰青光眼相关基因突变。该项技术的特点是“体内瞬时表达发挥作用，并降低了基因编辑疗法的不良反应风险“，从而解决了传统基因编辑技术在临床应用的重大难题；该项递送技术处于全球领先地位”。

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王宁利，现任北京同仁医院眼科中心主任，首都医科大学眼科学院院长，国家眼科工程技术研究中心主任，中华预防医学会公共卫生眼科学会主委，中国医师协会眼科分会会长。是中国医学科学院学术咨询委员会学部委员，国家杰出医师，中华医学会眼科学会前任主委，国际眼科科学院院士。是目前唯一当选世界青光眼协会和亚太眼科学会主席的中国大陆学者。长期致力于我国重大致盲眼病的防控和全球首位不可逆性致盲眼病青光眼的诊治技术研究，主要贡献如下：

（1）破解了眼压正常的青光眼患者视神经损伤机制的国际难题。将青光眼眼压理论推向眼压-颅压联动理论（即双压理论），革新了包括青光眼在内的眼颅压力失衡系列疾病的诊疗技术。

（2）创研了青光眼微创内引流降眼压手术系列和设备。引领青光眼手术从传统外引流造瘘向增加生理性内引流的转型升级，杜绝了居高不下的外引流手术相关并发症，经推广新手术在全国占比达70%。

（3）开创了国际著名的国人两大眼病队列及两大流调研究。研发了AI辅助的眼病筛查模式及经济学优效干预技术，通过推动国内外眼健康政策变革和干预技术实施，近十年我国盲率从1.4%锐减至0.5%。

发表论文总他引31183次，H指数85。第一/通讯作者SCI论文378篇，其中Cell主刊及Nature、Lancet、JAMA、NEJM子刊论文14篇。成果写入11部国际共识指南。连续11次入选爱思唯尔“中国高被引学者”榜。是唯一入选21世纪全球眼科领袖榜的大陆学者。

承担重大、重点项目等国家级课题23项，主编全国统编教材7部、国际专著3部。牵头制定共识18部、指南7部、团标1项；共同制定国际指南2部。作为第一发明人授权专利43项（发明17项），转化转让19项（发明7项）。获批产品8类，企业销售额6.96亿。

第一完成人获国家科技进步二等奖2项、省部级一等奖5项、何梁何利科技奖、光华工程科技奖等。获国际防盲协会卓越视觉奖等国际奖4项。

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滕羽菲医生，首都医科大学附属北京同仁医院、北京市眼科研究所主治医师、助理研究员，美国Baylor医学院眼科学博士后，主要研究方向为眼遗传病的诊断、基因治疗，眼科前沿技术的临床转化。主持国家自然科学基金青年项目一项，省部级课题两项，参与多项国家重点研发计划及国自然重点项目。