万佳^®（注射用盐酸美法仑）以原研药Alkeran^®（50mg 冻干粉针丙二醇助溶）为标准仿制，于2022年8月23日获批，其适用范围广泛，可用于成人白血病、恶性淋巴瘤、多发性骨髓瘤（MM）及儿童白血病、实体瘤等进行造血干细胞移植前的高剂量预处理治疗；也可用于MM患者的姑息治疗。

2022年12月31日，由西安力邦制药有限公司主办的“万佳^®注射用盐酸美法仑云端高峰论坛”以线上的形式成功举办。本次会议特邀苏州大学附属第一医院吴德沛教授、哈尔滨血液病肿瘤研究所马军教授、北京大学血液病研究所黄晓军教授和北京大学肿瘤医院朱军教授担任大会主席，北京大学第一医院董玉君教授担任执行主席。同时邀请到领域内知名专家担任大会讲者与讨论嘉宾，共同探讨了美法仑在造血干细胞移植的应用与发展。本文特对会议关键内容予以整理，以飨读者。

主席致辞

会议伊始，执行主席董玉君教授担任开幕式主持，并对所有与会人员致以热烈欢迎。随后，大会主席吴德沛教授、马军教授和朱军教授依次致开幕辞。吴德沛教授表示，美法仑主要用于移植预处理环节，基本为MM、淋巴瘤和浆细胞疾病进行ASCT的必用药物。由于过去的无药可用，我国ASCT发展缓慢，美法仑等药物可及后，我国ASCT开始蓬勃发展。马军教授表示，非常高兴看到国产盐酸美法仑上市，为我国ASCT提供了新的武器。万佳^®（注射用盐酸美法仑）的原研产品Alkeran^®，历经30多年，已在包括美国、英国、日本等50多个国家上市，积累了大量经验。在ASCT高速发展的情况下，盐酸美法仑的规范化使用愈发重要。期待各位在本次会议上能激发出更多的火花，带领我国淋巴瘤、骨髓瘤、白血病的ASCT走向规范化、国际化，向开拓更广泛适应症的方向迈进，共同助力中国ASCT学科的发展！朱军教授表示，与欧美等国家相比，我国ASCT在数量上仍有差距，预处理药物的缺乏是造成这一现状非常重要的因素之一。国产美法仑的上市为我们带来了更多的机会、选择和希望。预祝本次会议取得圆满成功！

董玉君教授担任开幕式主持

吴德沛教授致开幕辞

马军教授致开幕辞

朱军教授致开幕辞

企业致辞

西安力邦医药器械产业集团刘飞台总裁对莅临本次会议的各位专家学者表示感谢，并致辞道：万佳^®作为国内首家注射用盐酸美法仑（丙二醇助溶）仿制药，提高了我国美法仑的可及性，让曾经的孤儿药不再孤独。未来力邦将持续在血液肿瘤领域进行科研，后续将助力更多血液肿瘤领域新药问世，以造福临床患者。

刘飞台总裁致开幕辞

学术专场

开幕式之后，学术环节紧随其后，如火如荼地展开。第一环节由上海交通大学医学院附属仁济医院侯健教授和复旦大学附属中山医院刘澎教授主持。苏州大学附属第一医院傅琤琤教授以《万佳^®（注射用盐酸美法仑）在造血干细胞移植前预处理的临床应用》为题进行了介绍。傅琤琤教授首先介绍了万佳^®注射用盐酸美法仑上市历程，并指出其仿制的是Alkeran^®的注射剂型（注射用冻干粉，50mg），参照Alkeran^®在美国和日本的获批情况，制定了万佳^®的适应症及用法用量。随后，傅琤琤教授结合指南推荐和临床研究提到，美法仑200mg/m²是MM患者的标准预处理方案，在淋巴瘤、成人白血病和儿童白血病ASCT和/或异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）预处理中应用安全且有效，联合美法仑的治疗方案在神经母细胞瘤和视网膜母细胞瘤中也应用良好。最后，傅琤琤教授介绍道，注射用美法仑的两种制剂形式，包括以原研Alkeran^®为代表，辅料为聚维酮，含有专用溶剂，以及以Evomela^®为代表，辅料为环糊精衍生物（β-环糊精磺丁基醚的钠盐），不含专用溶剂。万佳^® 以前者为参照获批首仿，安全性与有效性与Alkeran^®一致，获批适用范围较以Evomela^®为代表的美法仑更广。

傅琤琤教授作报告

第二环节由北京大学肿瘤医院王小沛教授主持，北京大学肿瘤医院刘卫平教授以《中国自体造血干细胞移植现状与展望》为题，从2021年全国ASCT概况、淋巴瘤和MM ASCT概况这三个方面进行了报告。该项报告收集了 2021年我国29个省市211家中心共上报5221例ASCT病例，淋巴瘤和骨髓瘤首次ASCT共4556例，其中淋巴瘤ASCT使用率为2.4%，骨髓瘤ASCT使用率为11.3%。在淋巴瘤预处理方面，BEAM方案使用率为59%，且尚未形成较为统一的预处理选择方案。在骨髓瘤预处理方面，美法仑单药使用率占87%，其余方案也多以美法仑为基础。我国进行的一系列多中心回顾性和前瞻性研究发现，ASCT为套细胞淋巴瘤、外周T细胞淋巴瘤、T淋巴母细胞淋巴瘤患者带来了良好的生存获益；整体而言，我国ASCT开展程度不足，高级别循证医学证据欠缺，亟需培养专业的人员和团队，开展更多适合中国患者人群的高质量临床研究。

*BEAM方案：卡莫司汀+依托泊苷+阿糖胞苷+美法仑

刘卫平教授作报告

第三环节由首都医科大学附属北京朝阳医院陈文明教授主持，中南大学湘雅三医院李昕教授以《自体造血干细胞移植治疗新诊断多发性骨髓瘤》为题，从新诊断MM（NDMM）患者移植的地位、其所在中心ASCT的实践情况，以及ASCT后的造血重建和免疫重建三个方面进行了详细解读。在新药时代，ASCT仍是MM的重要治疗手段，国内外指南推荐ASCT作为NDMM的一线治疗。对我国MM患者而言，ASCT是性价较高的治疗手段。中南大学湘雅三医院MM诊疗路径中，ASCT前预处理方案均以美法仑为基础，经典的预处理方案即大剂量美法仑（200mg/m²），但不同危险度和髓外MM可适当对美法仑剂量进行增减。移植后造血重建与CD34+细胞数、既往使用的药物、预处理等有关，移植后免疫重建与预后息息相关。

李昕教授作报告

第四环节由华中科技大学同济医学院附属协和医院夏凌辉教授主持，解放军联勤保障部队第九二〇医院王三斌教授介绍了美法仑在再生障碍性贫血（AA）移植预处理中的应用。王三斌教授表示，同胞HLA全相合移植（MSD-HSCT）目前仍被认为是年轻重型AA（SAA）患者的治疗标准，非血缘HLA全相合移植（MUD-HSCT）作为SAA主要治疗，其地位正不断上升。目前，使用MSD-HSCT和MUD-HSCT的标准预处理方案，仍有约10%患者产生排斥，因此，部分研究中心对含美法仑的预处理方案进行了探索。日本一项回顾性研究显示，AA进行骨髓移植，使用氟达拉滨联合美法仑的预处理方案安全且有效，患者总生存（OS）率为100%，无事件生存（EFS）率为100%。九二〇医院一项研究纳入2020-2021年行单倍体型造血干细胞移植的20例AA患者，使用联合美法仑的预处理方案，中位随访307天，移植物抗宿主病（GVHD）发生率为5%，患者OS率和EFS率均为95%。

王三斌教授作报告

第五环节由南方医科大学血液病研究院刘启发教授主持，中国医学科学院血液病医院姜尔烈教授以《造血干细胞移植预处理方案优化探讨》为题进行了详细介绍。高危急性髓细胞性白血病（AML）、MRD+中低危AML患者是AML allo-HSCT的主要患者群。姜尔烈教授所在中心进行的一项前瞻性、多中心临床研究，探索了在allo-HSCT前使用美法仑联合马利兰、环磷酰胺和克拉屈滨预处理方案复发/难治AML的应用，结果显示，该方案安全性和疗效良好，1年复发率为22%，无病生存（DFS）率为71%，治疗相关死亡率较低，仅7%。此外，姜尔烈教授表示，在MRD持续阴性的中低危患者中，ASCT可能与全相合HSCT相似，替代供者allo-HSCT略逊一筹。但在MRD转阳或持续阳性患者中，ASCT疗效较差。最后，姜尔烈教授介绍道，其所在中心目前正在探索美法仑联合环磷酰胺和阿糖胞苷方案在急性淋巴细胞白血病（ALL）ASCT中的应用。

姜尔烈教授作报告

大咖互动环节

此环节由浙江大学医学院附属第一医院蔡真教授和福建医科大学附属协和医院李乃农教授担任主持，四川大学华西医院季杰教授、西安交通大学第一附属医院贺鹏程教授、山东省肿瘤医院李增军教授、中南大学湘雅医院陈曙平教授和浙江大学医学院附属第一医院罗依教授担任讨论嘉宾。他们表示，国产美法仑的上市大大提高了我国美法仑的可及性，应用前景广阔，相信其将会为我国ASCT发展起到较大的促进作用，也期待美法仑在高危白血病移植、二次移植等领域的不断尝试和探索。希望万佳^®可早日进入医保，为更多患者带来获益。各位讨论嘉宾还就“美法仑联合其他烷化剂在移植预处理中的使用顺序”、“我国ASCT与国外的差距”等问题展开了精彩讨论。

各位专家进行讨论

大会总结

会议末，董玉君教授进行会议总结，他表示，感谢四位大会主席莅临指导，学术环节中各位移植界大咖的精心授课，所有主持和讨论嘉宾的积极参与，相信在座的专家学者以及相聚云端的观众均能从本次会议中有所收获。最后，再次感谢西安力邦制药有限公司提供此平台，期待后续能有更深入的合作。期待明年能与各位老师们线下相见！

我国ASCT水平与国外发达国家的差距仍待跨越，国内各地区发展不均衡的态势有待扭转。万佳^®作为国内首个注射用盐酸美法仑（丙二醇助溶）仿制药，凭借着与其原研药一致的安全性和有效性，应用范围广泛，前景广阔，期待将来能为我国移植事业的蓬勃发展贡献力量，为患者的治疗获益及实现健康中国2030宏伟目标不懈奋斗！

董玉君教授作会议总结