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导读

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2023年第38届欧洲泌尿外科协会年会（EAU23）于当地时间3月10日至13日在意大利米兰盛大召开。作为欧洲最大、最具影响力的泌尿学会议，EAU23展示了泌尿学领域最新、最相关的科学进展。本届大会中，一项研究对比了不可切除的IV期膀胱尿路上皮癌（BCa）患者一线化疗的真实世界结局与临床试验结果，小编整理如下。

Real-world outcomes versus clinical trial results for first-line systemic treatment in patients with unresectable stage-IV urothelial carcinoma of the bladder

摘要号：A0550

报告人：Drs. D.J. (Daan) Reesink

报告时间：3月12日10:45-12:15

背景：

在许多癌症研究中，临床试验中发现的疗效与临床实践中的疗效之间存在相当大的差异（效力-效果差距）。那样的话，患者在接受咨询时就会对预后过于乐观。本研究旨在比较不可切除的IV期膀胱尿路上皮癌患者一线（1L）化疗治疗（CTx）的真实世界结果与临床试验结果。

方法：

研究者收集了2008年至2016年在荷兰7家教学医院诊断为根治性膀胱切除术（RC）后复发的或不可切除的IV期BCa（cT2-4aN1-3M0 , cT4b和/或cM1）患者数据，并将确定的真实世界数据与报告了1L吉西他滨+顺铂（GemCis）和/或吉西他滨+卡铂（GemCarbo）的7项临床试验的数据进行比较。

结果：

在835例患者中，有191例接受了1L-CTx治疗。尽管临床特征相同，GemCis患者（N=88）的中位总生存期（mOS）为10.4个月（95%CI 7.9-13.0），与试验结果相比更短（mOS范围：12.7-14.3个月）。即使只分析那些符合顺铂条件并接受GemCis治疗的患者数据，其mOS（11.4个月）仍然低于临床试验报告的结果。GemCarbo患者（N=92）的mOS为9.3个月（95%CI 7.5-11.1）。与GemCis患者相比，接受GemCarbo治疗的患者具有更差的预后特征（所有P值<0.001），包括年龄较高、肾功能受损较严重和体力状况较差（PS），但两者治疗相关不良事件中因药物导致的剂量减少发生率（24.4% vs 29.5%，P=0.453）、提前中止治疗发生率（55.7% vs 54.1%，P=0.839）以及临床最佳缓解（P=0.733）、毒性反应发生率（68.1% vs 63.3%，P=0.743）和OS（P=0.184）一致。在多因素分析中，校正患者的年龄、肾功能和PS后，接受GemCis与GemCarbo的患者OS相似（HR=0.90，95% 0.55-1.47，P=0.674）。

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结论：

尽管真实世界中的患者与临床试验中的患者具有相似的基线特征，但这项研究结果显示，1L-GemCis在IV期BCa治疗中存在效力-效果差距。与临床试验相比，真实世界中剂量减少的情况较少发生，而早期终止的情况较多发生，这表明临床上出现不良事件时通常选择放弃治疗。尽管接受GemCarbo治疗的患者的基线特征更差，但总生存期与接受GemCis治疗的患者相当。临床医生应告知患者这些结果。

参考来源：

https://virtual.uroweb.org/virtual/EAU23