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根据PETIT2试验结果，促血小板生成素受体激动剂伊屈泼帕可安全地增加慢性免疫血小板减少症儿童患者的血小板计数。

大约5/100,000的儿童患有免疫血小板减少症，13%-36%的儿童转入慢性免疫血小板减少症，这一结果于7月29日在线发表于《柳叶刀》杂志上。

伊屈泼帕刺激巨核细胞的增殖和分化，并增加血小板计数。伊屈泼帕曾被美国FDA和欧洲医药局批准用于治疗成人慢性免疫血小板减少症。

John D. Grainger博士及其同事研究了伊屈泼帕在3期研究中治疗慢性免疫血小板减少症儿童患者的安全性和有效性。

伊屈泼帕组（25/63，40%）达到主要终点的患者显著多于安慰剂组（1/29，3%），主要终点是从第5周到第12周不经挽救疗法治疗即可达到血小板计数≥500亿/L。另外，伊屈泼帕组需要挽救治疗的儿童显著较少（19%vs. 24%，p=0.032）。

在这项研究的非盲扩展期，治疗24周时，80%的儿童达到血小板计数≥500亿/L至少一次。

安慰剂组的3名患者发生3级出血，而伊屈泼帕组没有患者发生出血。

伊屈泼帕组和安慰剂组分别有5人和4人发生严重不良反应。伊屈泼帕组最常见的药物相关不良反应为氨基转氨酶异常，通常是轻度反应而且可逆，并不伴随临床显著症状。

研究者总结到，这些研究表明，伊屈泼帕可能是等待儿童自发改善的同时，维持血小板计数的合理方案。目前需要对接受伊屈泼帕治疗的儿童进行进一步随访，以充分评估其治疗慢性免疫血小板减少症儿童的疗效。

哥伦比亚大学的Cindy E. Neunert博士说，根据这一数据，FDA已经批准伊屈泼帕治疗≥6岁，对皮质类固醇、静脉注射免疫球蛋白或脾切除术不反应的慢性免疫血小板减少症儿童。

Neunert博士给路透社发邮件说，我认为这些结果总体上与报道的成人试验和罗米司亭结果相似，说明这些药物治疗儿童具有安全性。

Neunert博士总结到，促血小板生成素受体药物治疗免疫血小板减少症患者是安全有效的。但是需要进一步的研究来确定哪些患者最有可能从这些药物中获益，并确定使用其它治疗方案的时间。

“还有一些其它治疗慢性免疫血小板减少症（CITP）患者的方案可以考虑。” Neunert博士继续说道，“我们没有充足的数据来支持一种方案优于其它方案。我认为CITP患者的选择性疗法需要详细评估他们的出血事件、健康相关生活质量和治疗期望。”

医脉通编译自：Eltrombopag Raises Platelet Counts in Kids With Chronic Immune Thrombocytopenia. Medscape. 2015.8