缺铁性贫血（IDA）是全球最常见的营养缺乏症，全球范围内的IDA病例超过了12亿，中国IDA的患病率约为10%^1,2。IDA危害严重，除了乏力、头晕等症状，还导致多个器官功能损害，加速原发病进展甚至增加患者死亡的风险。因此，当出现铁缺乏和IDA时应及时纠正和治疗。静脉铁剂是针对口服铁剂治疗无效或无法口服铁剂补铁，或临床需要快速补铁的铁缺乏患者的推荐治疗。以异麦芽糖酐铁、羧基麦芽糖铁等为代表的高剂量静脉铁剂的问世，满足了临床上快速补铁的需求。除有效性外，治疗药物的选择原则还应主要考虑安全、经济等因素。那么，临床中应如何选择更为安全、经济、方便的IDA治疗方案呢？

2023年11月12-15日，全球医药卫生经济研究领域专业度最高、影响力最广的学术会议——国际药物经济学与结果研究学会（International Society for Pharmacoeconomics and Outcomes Research，ISPOR）欧洲会议将在丹麦哥本哈根召开。本次会议中，中国学者带来的一项“异麦芽糖酐铁和羧基麦芽糖铁治疗中国IDA患者的药物经济学研究”将惊艳亮相，精彩内容整理如下，以飨读者。

基于中国人群的药物经济学研究显示：异麦芽糖酐铁相比羧基麦芽糖铁治疗IDA患者更彰显性价比

一项中国高剂量静脉铁剂——异麦芽糖酐铁与羧基麦芽糖铁治疗中国IDA患者的药物经济学研究将在2023年ISPOR欧洲会议上亮相³。

基础分析结果

在5年的研究时限内，患者平均接受了3.98次的铁治疗，异麦芽糖酐铁平均输注次数比羧基麦芽糖铁少0.90次（分别为7.69次和6.79次）。基础假设羧基麦芽糖铁价格和异麦芽糖酐铁价格是相同的，异麦芽糖酐铁的铁剂成本和管理成本节省了508元（3,927元 vs. 3,420元）。异麦芽糖酐铁低磷血症发生率降低和更大疲劳改善使得质量调整寿命年（QALY）增加了0.073，而由于提高疲劳改善程度，及磷酸盐检验和补充需求的减少，进一步节省了801元的成本。因此，异麦芽糖酐铁成为了具有绝对优势的IDA治疗策略。

价格情境分析结果

即使羧基麦芽糖铁的价格定价降低到异麦芽糖酐铁的35.7%，总体上异麦芽糖酐铁仍然更节省成本。而即使羧基麦芽糖铁的价格相对于异麦芽糖酐铁定价降低到50%，异麦芽糖酐铁仍然会非常具有成本效益优势。

总之，相对于羧基麦芽糖铁，异麦芽糖酐铁由于更大程度的疲劳改善提高了质量调整后的预期寿命；因满足铁需求所需的铁输注次数减少，加上磷酸盐检测和补充成本降低，异麦芽糖酐铁相对羧基麦芽糖铁也降低了成本，使之成为治疗IDA具有显著成本效用优势的方案。

安全性：异麦芽糖酐铁患者低磷血症发生率更低

安全性是IDA临床治疗中的重要考量因素之一。异麦芽糖酐铁和羧基麦芽糖铁作为治疗IDA的主要临床方案，被各国医生广泛应用，两者均可有效纠正IDA。虽然两者在给药剂量相同时有效性相当，但它们在安全性方面存在显著差异，尤其是因药物治疗引起低磷血症的发生率相差甚远。

美国30个中心进行的首个头对头比较异麦芽糖酐铁和羧基麦芽糖铁在治疗IDA的低磷血症发生率的开放性、随机对照研究显示，异麦芽糖酐铁组患者低磷血症的发生率显著低于羧基麦芽糖铁组（8% vs. 74.4%，P<0.001），且羧基麦芽糖铁组11.3%的患者发生严重低磷血症（血清磷水平≤0.32 mmol/l），而在异麦芽糖酐铁治疗组中该比例为0.0%（p<0.001）⁴。

亚洲人群中静脉铁剂引起的低磷血症发生率亦不可小觑。2023年9月最新发表的一篇汇集日本IDA患者人群头对头使用静脉铁剂随机对照研究数据，进行匹配调整间接比较的研究结果显示，羧基麦芽糖铁治疗日本IDA患者引起低磷血症的发生风险是异麦芽糖酐铁的52.5倍（95% CI 27.7–99.4)⁵。

基于大量临床研究数据以及全球各地陆续发表的羧基麦芽糖铁引起低磷血症的病例报告，各国（包括我国）药监部门纷纷要求羧基麦芽糖铁在其说明书中明确指出：“本品上市后曾有过症状性低磷血症导致骨软化症和骨折的病例报告，需要接受包括手术在内的临床干预措施。如果患者出现疲劳加重、肌痛或骨痛，应要求其就医。对于接受较高剂量多次给药或长期治疗的患者以及存在低磷血症风险因素的患者，应监测血磷水平。如果出现持续性低磷血症，应重新评估是否接受羧基麦芽糖铁治疗”⁶。

异麦芽糖酐铁或为IDA经济、安全、方便兼具的治疗选择

铁缺乏及IDA是目前全球范围内的健康问题之一，并带来了巨大的社会和经济负担。高剂量静脉铁剂近年发展迅速、应用广泛，改善了临床上对IDA的管理。患者接受高剂量静脉铁剂的治疗频率低、周期短，降低了就医负担，依从性更高¹。

异麦芽糖酐铁是目前唯一纳入国家医保目录的高剂量静脉铁剂，而2023年ISPOR欧洲会议上异麦芽糖酐铁与羧基麦芽糖铁治疗中国IDA患者的药物经济学研究结果的公布³，为异麦芽糖酐铁作为中国患者临床和经济上更稳健的静脉铁剂选择添加了坚实有力的证据。此外，多项研究证实异麦芽糖酐铁低磷血症的发生率较低^4,5，无需监测血磷，易于管理。综上所述，对于IDA的治疗，异麦芽糖酐铁在药物经济学方面具有显著优势，且安全性更优，可及性更高，是成本效益、安全性和便捷性兼具的治疗选择，或将成为IDA治疗领域的中流砥柱。