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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素控制不佳的患者在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

潘学谊教授、俞亚琴教授、宝国秀教授、李丽敏教授

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潘学谊教授

广东药科大学附属第一医院大内科主任血液科主任

广东省抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主委

广州市医学会血液学分会副主委

广东省健康管理学会血液病学分会副主委

广东省药学会血液学分会副主委

广东省精准医学应用学会淋巴瘤分会副主委

广东省医学会血液学分会常委

广东省医学会内科学分会常委

中国医师协会广东省血液学分会常委

中国抗癌协会广州市血液肿瘤专业委员会常委

中西医结合学会广东省血液病专业委员会常委

广东省质量控制血液病出凝血组副组长

《血栓止血学杂志》编委

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，潘学谊教授认为：“ITP患者的治疗目标是使患者血小板迅速提升至安全水平，同时稳定血小板计数，从内部造血微环境出发，改善患者的巨核细胞的存活环境，并在一定疗程之后可以实现停药。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：女

年龄：20岁

初始血小板水平：45×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 10mg qd

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：地塞米松和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd），甲泼尼龙由每日三次（tid）逐渐减量至每日两次（bid）和qd。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为45×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至200×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

俞亚琴教授

东莞康华医院血液内科主任主任医师医学博士硕士生导师

广东省医师协会及女医师协会血液病分会常委

东莞医学会血液学专业委员会副主委

东莞市肿瘤防治联盟血液淋巴瘤专业委员会副主委

从事血液内科学诊疗研究工作三十余年，对白血病、淋巴瘤及难治性贫血性疾病的诊断治疗有丰富的经验

获军队和省级、市级7项科技进步奖，发表论文50余篇

重点研究方向：儿童白血病、红细胞系统和出凝血系统疾病

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，俞亚琴教授认为：“一线激素控制不佳指的是患者使用激素两周后治疗效果较差，或一旦激素减量后血小板计数迅速下降。对于此类患者，二线治疗时可以考虑使用其他免疫抑制剂或艾曲泊帕。临床数据表明艾曲泊帕用药一周迅速起效，长达4.5年的随访显示艾曲泊帕能够长期维持疗效，降低出血风险，显著改善患者的生活质量，且安全性好。多项权威指南均推荐艾曲泊帕作为ITP二线治疗的首选药物。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：70岁

初始血小板水平：70×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd

用药时长：1周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为70×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至115×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

宝国秀教授

大理州人民医院血液科主任医师科室主任大理大学教授

大理州医学会血液学分会主任委员

大理州输血管理委员会副主任委员

云南省医学会血液病学分会常委

云南省女医师协会血液分会常委

云南省抗癌协会淋巴瘤专业委员会常委

云南省医师协会《血液科医师分会》常委

云南省抗癌协会血液肿瘤专业委员会委员

云南省医师协会《中西医结合内科医师分会》委员

云南省医院协会血液内科管理专业委员会委员

云南省医院协会整体医疗管理专业委员会委员

云南省血液病诊断治疗专家共识、指南、临床路径制定工作组专家

2014年4月始负责血液科的临床、教学、科研，近7年来开展新技术6项，获大理州新技术二等奖和三等奖

多年来在临床工作中不断总结经验，收集资料，结合理论学习和临床观察，撰写了近50篇医学论文，分别在省级、国家级刊物上发表

专家观念

对于一线激素控制不佳的患者，在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些，宝国秀教授认为：“主要考虑药物的治疗效果、治疗费用，药物是否纳入医保以及患者的依从性。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：37岁

初始血小板水平：12×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 55mg qd

用药时长：8周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为12×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至319×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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李丽敏教授

南方科技大学医院血液内科学科副主任主任医师

《中华细胞与干细胞杂志》通讯编委

中华血液学分会造血干细胞移植组分会委员

中华医学会内科学分会青年委员

中国医师协会儿童血液肿瘤专委会委员

综合医院中医药工作委员会常务理事

中国抗癌协会第五届肿瘤临床化疗专业委员会委员

中国研究型医院学会儿童肿瘤中央委员会委员

黑龙江省医师协会血液学分会副主任委员

8版、9版内科数字教材技术编委

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，李丽敏教授认为：“ITP患者的治疗目标是降低出血风险、提高患者的血小板计数、改善患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：男

年龄：56岁

初始血小板水平：14×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 70mg

用药时长：4周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为14×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至110×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M, et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV2208336有效期2023-08-04，资料过期，视同作废。