美国食品药品监督管理局批准了一份补充新药申请，艾曲波帕（Promacta，葛兰素史克）用于治疗患有重型障碍性贫血而经免疫抑制疗法未完全痊愈的患者。

艾曲波帕是一种口服促血小板生成素受体激动剂，促进骨髓干细胞的增生和分化来增加血细胞数量。

FDA的批准是基于国际心、肺、血液协会进行的一项二期研究结果，这项研究包括43名经过至少一次的免疫抑制疗法治疗而未完全痊愈的重型再生障碍性贫血患者。

艾曲波帕的服用是初始剂量为50mg，每天一次，服用两周，以两周为周期加量至最大剂量每天150mg。主要终点是血液反应，12周之后进行初次评估。如果16周之后没有观察到血液反应就停止治疗。

通过服用艾曲波帕12周之后，40%的患者血小板、红细胞、白细胞发生了血液反应。

在延伸治疗阶段，8名患者产生多向反应。在平均8.1个月的随访期间，其中4名患者逐渐停止治疗并维持这种反应。

最常见的不良反应是：恶心（33%），疲倦（28%），咳嗽（23%），腹泻（21%）和头痛（21%）。

研究中，患者通过骨髓穿刺来评估染色体异常，有8名患者出现了染色体异常，其中5名患者染色体7发生复杂变异。该公司在新闻发布会上说：“如果发现新的染色体异常，应当考虑停止服用艾曲波帕。”

在发布会中，葛兰素史克肿瘤部总经理Paolo Paoletti博士说：“FDA批准艾曲波帕申请，对于患有非常罕见又严重的血液疾病，而经当前治疗方案失败的患者具有重大的治疗意义。”

在美国，大约每年诊断出300到600个重型再生障碍性贫血的新案例。

Paoletti博士补充道：“通过与美国国立卫生研究院合作，他们的研究显示，艾曲波帕会对至少一个家系造成血液反应——红细胞、血小板或白细胞——现在病人有一种前所未有的治疗方案。”

在美国艾曲波帕也被批准在用于在其它治疗中发生长期血小板减少免疫耐受的血小板减少症患者，以及必要时允许开始和进行持续性干扰素基础疗法的慢性丙型肝炎患者。

医脉通编译自：FDA OKs Eltrombopag (Promacta) for Severe Aplastic Anemia.medscape.

2014.8.26