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急性髓系白血病（AML）是成人白血病中常见的一种，且发病率随着年龄的增长而增加，AML患者总体预后较差。近年来，随着靶向药物的研发，AML老年患者的生存显著改善。对于AML年轻患者，治疗现状与研究进展如何呢？在11月10-11日召开的“第二十五届全国临床肿瘤学大会2022年CSCO学术年会哈尔滨分会场、第十届CSCO白血病·淋巴瘤专家委员会学术会议、第七届抗白血病·淋巴瘤国际高峰论坛暨CSCO白血病&淋巴瘤专家委员会巡讲——哈尔滨站”会议上，医脉通特邀哈尔滨血液病肿瘤研究所副所长贡铁军教授介绍了AML年轻患者的治疗现状，以及靶向治疗在AML年轻患者中的探索进展。

医脉通：尽管AML中位发病年龄较高，但AML年轻患者的比例不低。目前AML老年患者的生存显著改善。那么，年轻患者的治疗现状如何呢？

贡铁军教授：近年来，AML治疗主要在老年与复发难治性患者中取得显著进展，而AML年轻患者的研究进展并不令人满意。由于化疗方案中蒽环类药物和阿糖胞苷剂量的提升以及异基因造血干细胞移植的普及，AML年轻患者的5年总生存率提升至约70%，但对于复发难治或伴高危因素的AML年轻患者，治疗手段并不是特别多。因此，AML年轻患者的整体治疗现状还需要进一步改善。

医脉通：如您所说，AML年轻患者的治疗需要进一步改善。近期，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网的多个新药上市申请备受关注，那么在年轻AML患者中，有哪些靶向治疗的探索？

贡铁军教授：包括嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法、双特异性抗体药物和抗体药物偶联物在内的靶向药物的研究进展，集中于淋巴瘤、骨髓瘤和急性淋巴细胞白血病领域。由于AML的细胞和分子遗传学特征复杂，研究者很难精准地固定某个特定有效的靶点。尽管如此，AML靶向治疗也在探索发展中，如靶向CD33、CD123、CLL-1的CAR-T疗法，另外，靶向CD16诱导NK细胞发挥细胞毒作用的双特异性/三特异性抗体均是新研发的药物，其疗效和安全性仍在探索中，希望新药研发能够为复发难治性AML患者提供更好更精准的治疗选择。

医脉通：随着BCL2抑制剂和FLT3抑制剂等靶向药物的研发，AML治疗从化疗移植阶段慢慢步入了精准医疗阶段。您对AML 个体化精准治疗有怎样的看法？

贡铁军教授：得益于基础研究的进展，AML细胞和分子遗传学特征更为明晰，这使得在疾病早期区分中危和高危AML患者成为可能。因此，部分AML患者在诱导治疗阶段可以接受相应的靶向治疗，早期达到深度缓解，从而获得长期生存改善。

尽管AML靶向治疗有所进展，但高危以及年轻AML患者的治疗还是依赖于大剂量化疗和异基因造血干细胞移植，而靶向治疗只是辅助治疗手段。希望未来靶向治疗能够有新的技术突破，使AML像淋巴瘤和骨髓瘤一样进入靶向治疗时代，甚至是无化疗（chemo-free）时代。

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贡铁军教授

哈尔滨血液病肿瘤研究所副所长

中华医学会血液学分会青年委员会第九、十届委员

中国医师协会血液科医师分会委员

中国抗癌协会血液肿瘤专委会常委

中国抗癌协会血液病转化专委会常委

中国临床肿瘤学会(CSCO)抗白血病淋巴瘤联盟青委会副主任委员

中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会秘书、淋巴瘤专家委员会委员

中国医院协会血液学机构分会常委

国家卫健委能力建设和继续教育肿瘤学专家委员会委员

《中华血液学杂志》通讯编委、《白血病淋巴瘤》编委

黑龙江省医师协会淋巴瘤骨髓瘤专委会副主任委员

中国临床肿瘤学会(CSCO)黑龙江省抗白血病淋巴瘤联盟副主任委员

黑龙江省中西医结合学会血液学分会副主任委员