医脉通编译，转载请务必注明出处

最近，发表在《新英格兰杂志》上的一项3期研究表明，与来那度胺/地塞米松相比，Ixazomib（口服蛋白酶体抑制剂）与来那度胺/地塞米松联合使用可使复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的疾病进展或死亡风险改善35%以上。

Ixazomib组的中位无进展生存期要比来那度胺/地塞米松组长约6个月。另外，研究人员说到，中位无进展生存期的相关数据表明，ixazomib可能会改善存在高危细胞遗传学特征患者的预后，并且所产生的预后与标危患者相似。

基于这些研究数据，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了ixazomib的应用。该项TOURNALINE-MM1试验纳入了722名经治疗后复发/难治性MM患者，比较了ixazomib联合来那度胺和地塞米松与安慰剂联合来那度胺和地塞米松的疗效。结果表明，Ixazomib组中位无进展生存期优于安慰剂组（20.6 个月 vs 14.7个月）。该试验中，最常见的ixazomib相关不良反应包括腹泻、便秘、血小板减少、外周神经病变、恶心呕吐、外周性水肿及背痛。

研究人员说，ixazomib方案几乎为所有关键的预设亚组如预后差的患者、年老患者、曾接受过2种或3种治疗的患者、晚期患者以及存在高危遗传特征的患者带来了临床获益，而来那度胺/地塞米松疗法治疗这些亚组的疗效并不高。

高危遗传学异常的患者的中位无进展生存期为21.4个月，而经安慰剂联合方案治疗的患者仅为9.7个月（HR，0.54 [95% CI，0.32-0.92]；P =0.02）。

Ixazomib组的总响应率为78.3%，而安慰剂组为71.5%（P =0.04）。并且据研究人员所说，随着治疗时间的增加，响应会更快更持久更深。

研究人员总结到，基于疗效及毒性，该全口服治疗方案可作为复发性、难治性以及复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗选择。

医脉通编译自：Ixazomib Helped Delay Progression in Relapsed， Refractory Myeloma.Cancer Network.2016