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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×10⁹/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

郭新红教授、刘春水教授、邓明扬教授、赵文博教授

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郭新红教授

新疆医科大学第一附属医院血液病中心副主任主任医师教授博士生导师

中华医学会血液学分会委员会止血与血栓学组委员

中国老年医学学会血液学分会委员会委员

中国康复医学会血液病康复专业委员会委员

中国抗癌协会第五届血液肿瘤专业委员会淋巴瘤组

第九届血液学会全国青年委员

新疆医学会第四届血液学分会委员

新疆抗癌协会淋巴瘤专业委员会副主任委员

新疆老年学会肿瘤防治专业学会委员

新疆免疫学会血液免疫专业委员会理事

专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，郭新红教授认为：“艾曲泊帕口服方便，可一日一次用药，提升患者血小板水平，并且医保可以报销。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：女

年龄：27岁

初始血小板水平：8×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：小于1周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为8×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至90×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

刘春水教授

吉林大学第一医院肿瘤中心血液科主任医师硕士研究生导师

吉林省及长春市医学会血液学分会委员

中国研究型医院精准医学与肿瘤MDT专业委员会委员

中国医药教育协会淋巴瘤分会委员

中国民族医药学会血液病分会理事

擅长慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、浆细胞疾病

担任慢粒白血病靶向药物援助项目责任医生

负责多项慢性粒细胞白血病临床研究

荣获中华慈善总会颁发的全国十年特殊贡献奖、优秀贡献奖、优秀医生奖

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，刘春水教授认为：“ITP患者的治疗目标是缓解出血或预防出血、提高患者血小板计数、改善患者生活质量。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：54岁

初始血小板水平：13×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd ；丙种球蛋白 0.4g/kg

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为13×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至55×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

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邓明扬教授

中南大学湘雅二医院副主任医师副教授医学博士

湖南省老年医学学会血液学病专业委员会委员

湖南省中医药和中西医结合学会血液病专业委员会委员

欧洲血液和骨髓移植学会会员

中华医学会湖南省血液学分会造血干细胞移植组成员

中华医学会湖南省血液学分会骨髓衰竭性疾病协助组成员2011年北京大学人民医院进修造血干细胞移植

擅长造血干细胞移植、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、再生障碍性贫血的诊治

参与国家自然科学基金多项，主持省级自然科学基金2项，发表学术论文30余篇

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，邓明扬教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定血小板计数、降低出血风险、改善焦虑和疲劳等症状、提高生活质量。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：64岁

初始血小板水平：16×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd

用药时长：1周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为16×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至161×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

赵文博教授

山东省立医院血液科副主任医师医学博士硕士研究生导师

中国抗癌协会中西医结合分会委员

山东省医师协会血液学分会委员

承担国家级课题1项，省部级课题3项

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，赵文博教授认为：“激素治疗无效后，血小板计数＜30×10⁹/L，出血风险增加，需快速提升血小板水平以确保患者安全。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：男

年龄：45岁

初始血小板水平：8×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 10mg qd

用药时长：2周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为8×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（25mg，qd）治疗后，血小板数量升高至108×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV2207523有效期2023-07-08