今天国内没有听说造血干细胞移植或者骨髓移植的人非常少，但在58年前，中国还没有人开展过造血干细胞移植。直到1964年，“中国骨髓移植奠基人”陆道培院士在北京大学人民医院完成亚洲第1例、全球第4例造血干细胞移植术。1981年北京大学血液病研究所成立，同年成功进行了我国首例异基因造血干细胞移植，但异基因移植需要的HLA（人类组织相容性抗原，普通人所说的配型）全相合的供者却不好找。

2000年，北京大学人民医院黄晓军教授创新性开展了世界首个HLA半相合移植，并开创了被国外专家誉为“北京方案”的非体外去T单倍型相合造血干细胞移植体系。半个多世纪以来，中国的造血干细胞移植在几辈血液学工作者的努力下，从跟跑到领跑，挽救了无数血液病患者。2011年，一场意外发生得措手不及，造血干细胞移植预处理常用的白消安却在国内买不到了……“前事不忘后事之师。”让我们听听北京大学血液病研究所所长黄晓军教授带来的启示。

1、让全世界争相使用的半相合移植方式

目前，造血干细胞移植仍然是绝大多数血液恶性疾病的有效治疗方式，甚至为某些疾病提供了治愈的希望。它可以治疗许多血液病，包括：血液系统恶性肿瘤，如急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等，其他血液系统疾病，如重型再生障碍性贫血、地中海贫血、遗传代谢病等。

造血干细胞移植在很多人眼里一直很神秘，其核心是通过大剂量放疗、化疗把患者体内的造血系统摧毁，再把供者健康的干细胞注入到患者体内，达到重建造血和免疫系统、治疗疾病的目的。

2000年以前，传统移植方式要求患者和供者HLA完全相合，HLA半相合的移植全世界公认不能做也不敢做。但全相合面临的供者来源不足的问题是无法逾越的鸿沟。有的时候患者甚至需要跨国才能找到配型全相合的供者，移植和治疗的时间无法保证。

“北京方案通过系列技术的改进，使得在HLA只有一半相合，也就是半相合的患者，能够达到和全相合一致的疗效。每个孩子都会得到一半父亲的基因，一半母亲的基因，所以他总会有半相合的供者，解决了骨髓移植供者来源的问题，几乎实现人人都有移植的供者。”黄晓军教授介绍。

北京方案被誉为“突破移植禁区”的技术，解决了造血干细胞移植供者来源的世界难题，让骨髓移植供者从同胞之间的互供到子女和父母之间的互供、再到旁系亲属间可以做供者，供者来源范围不断扩大。中国的原创技术也让世界获益，“北京方案”的关键技术推广至全国92家移植中心, 以及意大利、以色列、法国、韩国等10余家海外移植中心，上万患者受益。

解决了供者问题之后，半相合移植的比例逐渐增多，造血干细胞移植的数量逐年攀升。“以中国为例，需要做移植的人每年有8万左右，但以前由于没有供者，每年只有几千例，2021年我国造血干细胞移植例数达到了14 000例，但距离患者的需求还有差距。弥合这一差距，还取决于医生的培养、设备的完善、我国经济的发展。”黄晓军教授表示。

2、小小药片大大影响

造血干细胞移植的环节比较多，包括、预处理、HLA配型、干细胞动员、干细胞采集、干细胞回收、抗排异治疗等步骤，每一个环节出问题都会影响移植的成功进行。2011年发生的一件事让从事血液病治疗的医生印象深刻。以前，白消安只有国外一家药企生产。2011年，由于某些原因断供中国市场，导致中国需要进行造血干细胞移植的患者无法用上白消安。

此次白消安无法供应，也暴露出我国药品管理体制的不足：对于患者少、需求少、研发成本高的“孤儿药”，没有储备保障机制。小小的药物何以引发这么大的关注？

黄晓军教授介绍，“白消安是造血干细胞预处理中的经典药物，是进行造血干细胞移植之前清髓必须要用的或者说用得最多的一个药物，所以这对移植来说非常重要。”

“白消安国内无法买到后，我们只能通过各种渠道到国外托人买药给患者用。还好当时移植患者不多，如果现在这个移植量再断药，后果不敢想。”黄晓军教授说。

3、医疗是需要多种资源的系统工程

黄晓军教授表示，“医疗其实是一个复杂的系统工程，是国之重器。它不单单是医生的问题，药品、诊断试剂这些都很重要。医生没有诊断试剂、没有药物，不可能发挥作用。从这个角度来说，关键性的药物如果掌握在我们自己手里，对人民健康和用药安全是充分的保障。白消安作为一个特殊的用药，它的国产化无疑是有保障作用。这样，关键技术在我们手里，进口药没有的话，患者一样能够进行造血干细胞移植。所以，从生物医药的角度，药品的保障是我国基本生物医药安全战略的一部分。”

通过国家的重视、爱心医生呼吁和有责任企业的行动，终于让这一药物得以在国内生产，让救命药到了急需它们的患者手中。近年，很多临床上常用、好用的药物供应保障也出现过这样那样的问题，我们应该重视并着力解决这些暴露出的问题，对于患者少、需求少、价格低、研发成本高的“孤儿药”，要建立起储备保障机制。

未来，在治疗疾病的过程中，我们希望更多的武器应用于临床的同时，已有的精良武器也能得到保障，这样才能助力更多患者战胜疾病，实现人人享有健康的目标。

黄晓军，教授、博士生导师、主任医师

北京大学血液病研究所所长

国家“万人计划”领军人才、“杰青”、“长江学者”；

国家血液系统疾病临床医学研究中心主任、国家重点学科、国家临床重点专科负责人；国自然基金委创新群体、教育部、科技部创新团队负责人。

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