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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素不耐受或有禁忌症的情况。长期使用可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分可发生骨质疏松或股骨头坏死，提醒临床医生在开具糖皮质激素处方前应考虑不良反应，高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应谨慎使用⁴。

图1 应用糖皮质激素的常见禁忌症

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》¹指出：

①激素治疗时应注意监测血压、血糖水平，注意预防感染及消化道溃疡；

②高龄、糖尿病、高血压、青光眼等患者应慎用糖皮质激素；

③HBV-DNA复制水平较高的患者慎用糖皮质激素；

④注意糖皮质激素对精神健康的影响，定期评估患者治疗期间的健康相关生活质量（HRQoL）。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素控制不佳的患者在后续选择治疗方案时考量的因素有哪些等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

孔荣教授、刘新光教授、余邦伟教授、林芝教授

孔荣教授

昆山市第三人民医院主任医师

昆山市第三人民医院大内科副主任血液科副主任

昆山市首席医师，昆山市血液学科带头人

南京医科大学副教授，硕士生导师

2005年作为昆山高级人才引进到三院工作

先后在江苏省人民医院、苏州医学院、江苏省肿瘤医院进修血液内科及实体肿瘤化疗

擅长各种血液病、各种恶性实体肿瘤的综合治疗，尤其对各类贫血、白血病、白细胞减少症、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、免疫性血小板减少症、恶性淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、消化道肿瘤等的治疗有很深造诣

承担临床、教学、科研工作，致力于科学研究，先后在省级刊物上发表30余篇论文，其中多篇获昆山市卫生系统优秀论文一、二等奖及昆山市自然科学学术论文二等奖

累计引进新技术、新项目25项，其中多项获昆山及苏州新技术项目奖项

主持的4项昆山及苏州市级科研项目均结题并获得专家们的一致好评，分别获得苏州市“讲理想、比贡献”技术创新“双杯奖”、昆山市科技进步三等奖等奖项

被评为“昆山市十佳医师”，获昆山市首届中国医师节“最佳医师提名奖”

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，孔荣教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者血小板水平，减少出血。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：女

年龄：75岁

初始血小板水平：21×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 8mg

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为21×10⁹/L，经过6周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至142×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

刘新光教授

山东大学齐鲁医院副主任医师研究员

主持国家自然科学基金面上、青年项目等4项

累计纵向课题经费100余万元

以第一或通讯作者发表Blood等SCI论文22篇，累计影响因子100余分

2018、2020版中国成人ITP诊治指南执笔人

J Thromb Haemost、Immunol Invest等杂志特约审稿人

齐鲁卫生与健康杰出青年人才

齐鲁医院杰出青年人才

中国老年医学会血液学分会血小板疾病学术工作委员会委员

中国妇幼保健协会脐带血临床应用专业委员会青年委员

山东省医学会临床细胞分析学会流式学组副组长

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，刘新光教授认为：“ITP患者的治疗目标是维持血小板在安全水平，保证患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：34岁

初始血小板水平：10×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 20mg bid

用药时长：4周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：激素用药为每日两次（bid），艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图3 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为10×10⁹/L，经过7周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至50×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

余邦伟教授

十堰市人民医院血液内科副主任副主任医师硕士

湖北省医学生物免疫学会科普专委会委员

湖北省医学生物免疫学会慢粒分会委员

湖北省医学生物免疫学会急性髓系白血病分会委员

中国医药教育协会止血与血栓分会委员

湖北省多发性骨髓瘤协作组成员

专家观念

针对ITP的治疗目标，余邦伟教授认为：“ITP患者的治疗目标是降低患者的出血风险、提高生活质量，使患者能够正常生活。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：男

年龄：18岁

初始血小板水平：18×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 10mg qd

用药时长：2周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图4 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为18×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至132×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

林芝教授

宜宾市第二人民医院血液科副主任医师

华西医科大学毕业

擅长淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等多种血液肿瘤、各种出凝血疾病、各类贫血等疾病的诊治

在核心期刊发表多篇学术论文

专家观念

针对ITP一线激素治疗有哪些未被满足的需求，林芝教授认为：“激素的不良反应过多，特别在中老年妇女治疗时易出现，且大部分患者激素无法减停，或减停后血小板不能维持。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：25岁

初始血小板水平：39×10⁹/L

激素不佳情况：激素不耐受

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：8周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图5 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为39×10⁹/L，经过6周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至168×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Yasir M, et al. Corticosteroid Adverse Effects. 2021 Jul 8. In: StatPearls [Internet].

5. 李增强, 等.长期超生理剂量应用糖皮质激素的并发病与禁忌症. 2009.

6. 地塞米松与泼尼松的药品说明书.

MCC号REV22071246有效期2023-07-17，资料过期，视同作废。