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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia, ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100,000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^1,2。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素治疗无效的情况。

激素无效是指激素治疗后血小板计数＜30×10⁹/L，或血小板计数增加不到基础值的2倍，或有出血。汇总分析结果显示：约30%的患者经激素治疗后未获得初始反应⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，大剂量地塞米松治疗无效或复发的患者可重复1个周期（1周期4d）；2周内泼尼松治疗无效的患者应尽快减停¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家：

周郁鸿教授、王秀芹教授、李黎教授、姚建新教授

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周郁鸿教授

浙江中医药大学附属第一医院中西医结合主任医师二级教授博士生导师

海峡两岸医药交流协会血液病第一届专家组成员

中国民族医药学会血液病分会会长

中华中医药学会血液病分会第一届副主委

第七/八届中华医学会血液病分会委员

中华医学会血液病分会第七/八届出凝血学组委员

中国老年医学学会血液学分会血小板疾病学组委员

中国罕见病联盟血友病学组常委

白求恩基金会血液病专家委员会委员

浙江省中医药学会血液病分会第一、二届主任委员

浙江省医师协会血液病分会第一届ITP学组组长

专家观念

针对ITP的治疗目标，周郁鸿教授认为：“ITP的治疗目标是稳定患者血小板计数、提高生活质量、减少药物不良反应、降低出血风险。”

临床实践分享

➤案例1基础信息：

性别：女

年龄：32岁

初始血小板水平：50×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 20mg

用药时长：2周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为50×10⁹/L，经过9周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至210×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

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王秀芹教授

上海市同济医院血液科副主任医师

上海女医师血液协会委员

上海医学会血液专业实验诊断学组委员

擅长领域：各种血细胞减少症，如再生障碍性贫血、溶血性贫血、血小板减少、骨髓增生异常综合征等疾病的诊断与救治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，王秀芹教授认为：“ITP患者的治疗目标是提升患者的血小板计数达安全水平，减少临床出血，改善患者的生活质量。”

临床实践分享

➤案例2基础信息：

性别：女

年龄：61岁

初始血小板水平：3×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：醋酸泼尼松 50mg qd

用药时长：8周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为3×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至150×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

李黎教授

浙江大学医学院附属第一医院血液科副主任医师

负责主持省级基金4项

作为参与者获得国家科技进步奖二等奖1次

浙江省科技进步奖一等奖1次

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，李黎教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、稳定患者的血小板计数、降低出血风险。”

临床实践分享

➤案例3基础信息：

性别：女

年龄：62岁

初始血小板水平：30×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 3片 qd

用药时长：6周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为30×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至201×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

姚建新教授

常熟市第二人民医院血液科主任

常熟市医学会第七届理事会血液科专业委员会副主任委员

常熟市医学会血液专业委员会副主任委员

多年从事血液内科临床及教学科研工作，擅长血液系统各类疾病的诊治，获市级科技奖3项

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，姚建新教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板水平、降低出血风险，改善生活质量。”

临床实践分享

➤案例4基础信息：

性别：女

年龄：42岁

初始血小板水平：25×10⁹/L

激素不佳情况：激素无效

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 8mg qd

用药时长：1周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为25×10⁹/L，经过8周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至101×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明, 胡豫. 中华血液学杂志, 2020(8):617-623.

2. Frederiksen, H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan, D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Cuker A, et al. Res Pract Thromb Haemost. 2021;5(6):e12592.

MCC号REV22072437有效期2023-07-28，资料过期，视同作废。