2023年1月18日，国家医保局正式发布《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2022年）》，共111个药品新增进入目录，许多医生和患者翘首以盼的乳腺癌治疗药物赫赛莱^®（英文商品名：Kadcyla^®，通用名：恩美曲妥珠单抗，俗称：T-DM1）也在此次新增之列。2023年3月1日，新版国家医保药品目录正式执行。执行首日，西安交通大学医学院第一附属医院闫宇教授和新疆兵团第一师医院邓立军教授分别开出本院T-DM1首张医保处方。

西安交通大学医学院第一附属医院闫宇教授开出T-DM1首张医保处方

生物导弹，靶向杀伤，T-DM1让早期HER2阳性乳腺癌患者治愈不是梦

HER2阳性乳腺癌本身是复发转移风险比较高、预后比较差的亚型，靶向治疗的出现明显改变了疾病进程，使预后得到了明显的改善。最为典型的药物是T-DM1，T-DM1是由曲妥珠单抗、细胞毒药物DM1(美坦辛衍生物)通过非还原性疏谜连接子偶联而成的ADC药物，即在抗HER2的曲妥珠单抗基础上偶联了细胞毒药物，可以将DM1精准带入到肿瘤细胞内，具有“生物导弹”靶向肿瘤细胞的杀伤特点。

T-DM1的抗肿瘤效果在多项临床试验中得到验证，其在早期乳腺癌效果尤其明显。KATHERINE研究¹表明，抗HER2新辅助治疗后non-pCR的患者，使用T-DM1强化辅助治疗可显著降低non-pCR患者的复发和死亡风险，使无侵袭性疾病生存（iDFS）率增加11.3%。

闫宇教授指出，在化疗时代，从蒽环类跨越到紫杉醇类的过程中，生存提高只有4%~5%，T-DM1使这一数值提高到11.3%，无疑是一个巨大的进步。现在T-DM1进入医保目录，可以让更多的患者，特别是早期乳腺癌患者获益，是临床医生非常乐意看到的。目前HER2阳性乳腺癌早期患者的生存率可达80%左右，如果T-DM1能得到广泛规范使用，患者的整体生存还会进一步提高，离肿瘤治愈则更近一步，这是一项惠及民生的巨大工程。

除了早期乳腺癌，T-DM1也是国内晚期乳腺癌二线推荐治疗药物。既往晚期乳腺癌患者，因为生存提高不明显，加之药物价格昂贵，选择放弃治疗的比例非常高。此次T-DM1早期和晚期适应证均被纳入医保，疾病负担得到减轻，生存期改善明显，少了经济方面的担忧，医生和患者对治疗都更有信心。

新疆兵团第一师医院邓立军教授开出T-DM1首张医保处方

分级诊疗，医保统筹，T-DM1纳入医保让患者在家门口得到规范治疗

约20%~30%的乳腺癌患者为HER2阳性，过去由于药物可及性的原因，这部分患者复发转移率非常高。随着曲妥珠单抗、帕妥珠单抗等抗HER2药物以及吡咯替尼等TKI药物的临床应用，使患者pCR得到提高，但远期生存仍不理想。在EMILIA研究2中，HER2阳性局部晚期或转移性乳腺癌患者二线使用T-DM1，中位PFS可达9.6个月，OS达30.9个月，对比卡培他滨+拉帕替尼，生存得到显著延长。基于该研究的优效结果，T-DM1成为HER2阳性乳腺癌晚期二线治疗的推荐方案。

邓立军教授指出，T-DM1纳入医保是一项惠民政策，也有利于分级诊疗落地实施。既往由于在基层医院无法购买T-DM1，许多患者自费到上级医院治疗。现在T-DM1纳入医保，患者不用跋山涉水去外地求医，在家门口就能获得标准规范的治疗，药物治疗费用和路途奔波费用减少，患者的疾病负担大大降低。从医院层面来说，国家倡导分级诊疗、均质化发展，药物纳入医保，可及性增加，医保资金可以得到合理利用，学科可以顺势发展。而对于医生来说，有更多的患者留在本地，有利于经验积累，促进合理用药，也可进一步提高诊疗技术。

T-DM1纳入医保，可使患者、医生、医院三方获益，除了减轻患者负担，更多地可以使诊疗规范化，从而提高乳腺癌患者整体的生存时间和生活质量，有利于学科发展和分级诊疗，进一步推动健康中国2030目标的实现。

参考文献：

1. von Minckwitz G, et al. Trastuzumab Emtansine for Residual Invasive HER2-Positive Breast Cancer. N Engl J Med. 2019 Feb 14;380(7):617-628.

2. Dieras V, et al. Trastuzumab emtansine versus Capecitabine plus lapatinib in patients with previously treated Her2 Positive Advanced Breast Cancer (Emilia) : A descriptive aspect Analysis of final overall survival results from a randomised, open Phase 3 trial.Lancet Oncol, 2017, 18 (6) : 732-742.