NCCN的AML专家组每年聚集一次更新急性髓系白血病（AML）成人患者的诊断和治疗建议。这些建议是基于对最近发表的导致治疗显著改善或出现可能有诊断价值的生物因子新信息的临床试验的综述。最近几年取得的最大进步是APL患者的治疗，它作为理解疾病生物学怎样诱导治疗的典范。（指南全文）

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【AML治疗原则】

急性白血病的治疗分为诱导化疗法和缓解后（巩固）疗法。尽管获得缓解是控制疾病的第一步，但是患者走出诱导期，在巩固期耐受随后的更密集的疗法达到持久的疾病控制也很重要。不接受缓解后疗法的患者可能会复发，通常在6-9个月内复发。建议<60岁的患者使用缓解后疗法。但是，有些试验没有为患者设计缓解后疗法，而结果良好；这些试验通常是治疗老年AML患者。诱导策略受患者的个体特征影响，比如年龄，影响体能状态的并存疾病的出现，先天性脊髓发育不良。这些对老年患者尤其适用。患者的体能状态可能使患者不适合用标准抗肿瘤疗法，但是他们仍可以参加以这些服务水平低的患者群为目标的使用外遗传药物的临床试验。如果为选择不参与临床试验，低强度疗法或支持性疗法可能也是一种合适的选择。

对于年轻患者，巩固治疗策略是基于复发的潜在风险，高危患者接受更加侵袭性的疗法。细胞遗传学和分子异常是最有效的预后指标；诱导疗法一个疗程之后未达到缓解或肿瘤负荷高（定义为WBC≥40,000/mcL）被列为长期缓解较差风险因素。因此，根据治疗过程中的几个点检测骨髓形态学和细胞遗传学和分子反应评估反应。

最后，所有患者应注意与潜在白血病和血液学不良反应相关的支持性疗法。

【APL的治疗】

APL是AML中尤其具有侵袭性的亚型，大约占10%的AML病例。APL具有独特的形态学和临床表现，这可能导致潜在致命凝血障碍引发的高度早期死亡率。在美国国际癌症研究所SEER登记处的数据分析中，年龄调整的APL每年发生率为0.23/100000。APL诊断的中位年龄为44岁，比AML（中位年龄67岁）诊断的中年龄小。APL的细胞遗传学特征为t(15;17)染色体易位。染色体15的PML基因与染色体17的RARA基因易位产生PML-RARA融合基因，使用聚合酶链式反应（PCR）记录疾病负担可以定量检测这种酶，最终确保分子缓解。

APL可能是原发性的也可能是治疗相关的。以下归属于治疗相关的APL（t-APL）在最近的系统检查中较突出：1）诊断的平均年龄是47岁且女性高发；2）先前疾病治疗完成2年之后风险显著降低；3）乳腺癌，血液学恶性肿瘤，多发性硬化症和泌尿生殖恶性肿瘤是最常见的先前疾病；4）拓扑异构酶II抑制剂和放射风险最高，而且可能导致t-APL的发展；5）t-APL在临床病理上与原发性APL无差别；6）t(15;17)的单一突变最常见；7）t-APL的缓解率是80%，与原发性APL相似。因此，目前t-APL和原发性APL治疗相似。

全反式视黄酸（ATRA）和风险分层的联合使用治疗APL极大地改善了这一亚群患者的预后。ATRA对APL原始细胞产生变异的独特能力可以反转凝血障碍，而凝血障碍是诱导期间诱发死亡的主要原因。为了使凝血障碍导致的早期诱导死亡率最小化，假定诊断为APL的患者应根据形态学，免疫表型和/或弥漫性血管内凝固的凝血障碍，应迅速开始ATRA治疗，而不是等到分子证实之后再进行。如果APL的初始临床诊断未经FISH或PCR证实，应中止ATRA治疗，进行标准AML诱导疗法。

APL中FLT3突变发生频率高，在一项纳入11项研究的系统性回顾中，APL的FLT3-ITD发生率大约为12%-38%，而FLT3-TKD为2%-20%。关于APL的FLT3-ITD是否导致不良预后的数据不一致。一些研究支持这种联系，而且FLT3-ITD和WBC计数高，血小板计数低和bcr3PML-RARA融合基因转录的表达进一步相互作用。但是来自其它研究的数据并未显示这种相互作用。研究中的这种矛盾至少可以通过FLT3-ITD/wt比率检测对预后的影响部分解决。数据显示比率>0.66导致5年RFS缩短。同样的，比率≥0.5的患者EFS和OS比<0.5的患者短（EFS,P = 0.029；OS,P = 0.084）。数据可能和预后一一对应，目前依靠FLT3-ITD表达的治疗过程仍无改变。

医脉通编译自：NCCN Guidelines Version 1.2015 Acute Myeloid Leukemia